屠呦呦從事中西醫結合研究多年，突出貢獻是創制抗瘧藥青蒿素和雙氫青蒿素新藥。1972年成功提取出分子式為C15H22O5的無色晶體，命名為青蒿素。2011年9月，用於治療瘧疾的藥物青蒿素挽救了全球特別是發展中國家數百萬人的生命，獲得了拉斯克獎和葛蘭素史克中國R&D中心的“生命科學傑出成就獎”。2015-10屠呦呦因為發現了青蒿素，可以有效降低瘧疾患者的死亡率，獲得了諾貝爾生理學或醫學獎。她成為第壹個獲得諾貝爾科學獎的中國人。
屠呦呦是第壹位獲得諾貝爾科學獎的中國本土科學家，也是第壹位獲得諾貝爾生理醫學獎的中國科學家。【是迄今為止我國醫學界獲得的最高獎項，也是中醫藥成就獲得的最高獎項。
青蒿素的研發
抗瘧疾新藥青蒿素的第壹個發明者。
瘧疾是壹種嚴重的世界性流行病，全世界每年有100多個國家超過3億人感染瘧疾。自20世紀60年代以來，氯喹等原始抗瘧藥物因瘧原蟲對其產生耐藥性而失效。越南戰爭促使國際上尋找新的結構抗瘧藥物。在國內(“523”組織七省市篩選了3200多種中草藥，有人自制青蒿因無效而放棄)和國外(美國為滿足侵越戰爭需要篩選了30萬種化合物)，在現代科學的指導下繼承和發揚祖國的醫藥遺產，帶領課題組系統整理歷代醫書和本草，收集方劑2000多種。經過380多個樣本的研制，特別是結合古代用藥經驗，從東晉？葛洪《肘後備急方》記載，取青蒿“絞汁”止瘧。考慮到溫度、酶解等因素，不斷改進提取方法，最終在1971年成功實現青蒿抗瘧發掘。
發現的有效部位和單體青蒿素對小鼠瘧疾和猴瘧疾有100%的抗瘧作用。經過大量的藥物提取、安全性實驗和自身給藥，分別於1972和1973在海南省昌江瘧區首次研究出有效部位和青蒿素單體，證明其療效優於氯喹，壹種新的抗瘧藥——青蒿素誕生了。
屠呦呦等人從1972分離青蒿素單體後開始研究青蒿素的化學結構，先後與中科院有機所、生物物理所合作，最終通過X射線衍射法確定了青蒿素的三維結構。青蒿素是壹種新的帶有過氧基團的倍半萜內酯，也是壹種與以往抗瘧藥結構完全不同的新型抗瘧藥，打破了以往“抗瘧藥必須含有氮雜環”的論斷。因此，青蒿素的發現不僅找到了解決瘧疾耐藥問題的新藥，也為尋找新的抗瘧藥開辟了新途徑。通過全國合作，已驗證病例2000余例，被確認為高效、速效、低毒的抗瘧藥新藥，尤其對氯喹惡性瘧療效顯著。
發現雙氫青蒿素
首次發現雙氫青蒿素
屠呦呦在研究青蒿素的化學結構時，在1973中首創了它的還原衍生物——雙氫青蒿素。這在青蒿素藥物的研究中具有重要意義:
(1)確認青蒿素結構中羰基的存在；(2)利用雙氫青蒿素結構中的羥基可以制備各種青蒿素衍生物，可以增強效率，擴大生物活性，促進國內外對青蒿素藥物的研究，為人類健康保健做出更好的貢獻；(3)屠呦呦領導的科研團隊經過7年的努力，創造了臨床療效比青蒿素高10倍、復發率低至1.95%的新壹代抗瘧藥。其片劑具有“高效、速效、安全、劑量小、口服方便、復發率低、制備簡單”等更加突出的優點，特別是經藥效學和臨床研究證實。該藥獲國家“壹類新藥證書”(92魏堯證字X-66，67)1992號。已大量生產並在國際市場分銷，反應良好，被認為是“治療世界各種類型瘧疾的理想口服治療藥物”。
研究青蒿
完成“黃花蒿品種整理與質量研究”
屠呦呦在2011年度“拉斯克獎”頒獎典禮上。
“七五”期間，參與國家重點項目“常用中藥材品種整理與質量研究”，系統研究青蒿，分離鑒定17個化合物，其中5個為新化合物，糾正了《中國藥典》中長期使用的謬誤。
為了防止青蒿素耐藥性的出現，保護青蒿素的臨床使用壽命，避免濫用，與首都醫科大學合作，開展了雙氫青蒿素對蚊子體內約氏瘧原蟲發育影響的研究。發現青蒿素影響約氏瘧原蟲的配子體感染性，但不抑制蚊子體內的子孢子增殖期，即未能抑制卵囊繼續發育為子孢子。建議青蒿素類藥物不能用於瘧疾預防。
1978青蒿素鑒定會後，屠呦呦負責的科研組工作不斷深入，青蒿素獲得了衛生部1985實施新藥審批辦法後的第壹個新藥證書(86-X-01號)。1981年，應世衛組織的要求，青蒿素國際會議在京召開。屠呦呦第壹個以“青蒿素的化學研究”為題做了報告，受到高度評價。他認為“青蒿素的發現不僅增加了壹種新的抗瘧藥，而且這種新化合物獨特的化學結構，將為新藥的合成和設計指明方向”。這使得國際抗瘧工作取得了新的進展，也促使世界上許多國家對青蒿素進行了進壹步的研究。
復方雙氫青蒿
研制由青蒿素和吖啶類抗瘧藥組成的復方雙氫青蒿素。
為了解決多重耐藥惡性瘧疾在全球蔓延的問題，近年來國外非常重視復方藥物的研究。雙氫青蒿素是目前青蒿素類藥物的首選，對多重耐藥惡性瘧疾無交叉耐藥。而吖啶類抗瘧藥——咯萘啶與4-氨基喹啉、嘧啶、胍和磺胺類藥物無交叉耐藥性。因此，設計了由雙氫青蒿素和咯萘啶組成的化合物。在軍事科學院的支持下，實驗研究證實兩藥有顯著的協同作用，協同指數為7.6(高於目前廣泛使用的蒿甲醚和本芴醇組成的復方蒿甲醚，協同指數為6)，且作用部位多，療程短。兩藥合用治療惡性瘧10例，在12-24小時內服用兩次，達到高效，40天無原蟲再現。已獲得專利證書(專利號:ZL 99109669。x)。
雙氫青蒿素栓劑
根據世衛組織的數據，每天約有3000名嬰兒和兒童死於瘧疾。因此，開發了雙氫青蒿素栓劑以促進兒童直腸給藥。而直接從黃花蒿中獲取的青蒿素制成口服片劑，制作簡單，價格低廉，不易產生耐藥性。2003年均獲得新藥證書，即中藥證H20030341和H20030144。
擴展功效
發現雙氫青蒿素在免疫領域具有良好的雙向調節作用，不僅能降低B細胞的高反應性以減少免疫復合物沈積引起的自身免疫性疾病，還能提高T細胞的免疫功能。在北京醫科大學有關部門的支持下，我們用雙氫青蒿素治療紅斑狼瘡和光敏性疾病。目前已被國家美國食品藥品監督管理局批準為“藥物臨床研究批準文號”(2004L02089)，中國發明專利(專利號:ZL 99103346.9)。經100例臨床療效初步觀察，總有效率為94%，顯效率為44%。