得益於國內科研機構和生產企業多年的不懈努力，重組人生長激素(r-hGH)的多個產品已通過國內二期臨床試驗，國產r-hGH進入藥物治療領域指日可待。從1985開始，重組人生長激素取代垂體生長激素的臨床應用，過去因產量不足而受到限制，已經壹去不復返了。r-hGH的應用範圍在國外不斷擴大，應用方案也在不斷更新。在過去的10年中，我們通過對大量患者的治療和觀察，獲得了許多積極的經驗，但同時也給臨床醫生和研究者提出了許多困惑或需要解決的問題。隨著國產重組人生長激素的大量供應，我們有必要回顧其應用近況，審視由此帶來的新的研究課題，以利於我們的日常臨床工作。
生長激素是壹種強有力的合成代謝激素，其生理功能涉及產糖、產酮、降膽固醇和蛋白質合成等多個方面，因此具有廣泛的臨床應用。但到目前為止，美國美國食品藥品監督管理局(FDA)批準的GH在兒科的應用僅針對生長激素缺乏癥(GHD)、慢性腎衰竭和特納綜合征的兒童。當然，近年來國外兒科文獻報道的嘗試性疾病遠遠超出這個範圍，其中常見的疾病如正常矮小、小於胎齡兒、骨軟骨發育不良、Russell-Silver綜合征等。，大多處於試驗階段。
因為GH在大多數情況下作為替代療法，主要目的是改善患者成年後的最終身高，所以沒有固定的療程。已經證明，孩子的年齡和骨齡越小，治療效果越好。國內外經驗表明，r-hGH可安全用於2-3歲兒童，但何時停止使用尚無共識。這是因為最初對“正常身高”的含義有不同的解釋，如達到正常人群身高值的第三百分位或達到其父母的平均身高；其次，為了達到最好的治療效果，有作者認為r-hGH應該使用到骨骺融合為止，比較實際的意見是壹旦兒童年身高增長率下降到2.5 cm就可以停用。事實上，這不僅在理解上不壹致，而且很難分析和比較不同作者報告的最終身高數據。
眾多資料表明，每天皮下註射r-hGH 1次的治療效果遠遠優於隔天肌肉註射1次(或每周三次)。為了模擬正常人GH脈沖的分泌模式，目前采用睡前註射。由於兒童的年身高增長率或胰島素樣生長因子1(IGF-1)水平不能通過夜間持續脈沖輸註r-hGH或增加相同劑量的註射次數而進壹步提高，因此r-hGH的標準使用方法應為每天睡前皮下註射。雖然目前推薦的r-hGH治療劑量為0.15 ~ 0.30 mg/(kg。周)【相當於0.4 ~ 0.8 IU/(kg。周]；1mg ≈ 2.6IU]，但近年來已證實患者身高的增長速度、追趕生長的幅度、IGF-1的上升水平與r-hGH的劑量呈正相關，有報道稱其使用量高達0.8mg/(kg.week) [≈ 0.3IU/(kg.d)]。
GH的療效可以從三個方面來判斷:最簡單最常用的是定期測量比較身體生長的各項指標；其次，通過檢測GH引起的生化代謝變化，可以獲得更準確的數據；再者，GH的治療效果也可以通過檢測分析機體的成分來判斷，但目前還沒有廣泛應用。
身高(ht)和身高增長率(GV)是臨床上判斷生長激素治療效果最常用的指標。為了提高不同年齡組之間的可比性，通常采用標準差評分(即HT SDS；Gvds)，並應與骨齡的發育相比較。必須指出的是，短時間內(如1年內)觀察到的GV或GV SDS數據並不能預測其最終身高的提高。
GH可以改變血液中的血糖、血脂、胰島素、尿素氮水平，但這些生化指標都不能用來衡量GH的治療效果。常用的檢測GH分泌功能或療效的生化指標有GH刺激試驗、24小時GH分泌測定、IGF-1和胰島素樣生長因子結合蛋白3(IGFBP-3)。GH-IGF軸的功能可通過上述指標檢測:GH分泌功能低下的患兒血清GH、IGF-1、IGFBP-3水平低；肢端肥大癥患者則相反。文獻報道血清IGF-1和IGFBP-3檢測結果與GH刺激試驗結果的符合率可達75%左右，是壹種簡單有效的生長激素缺乏癥篩查方法。生長激素結合蛋白(GHBP)也被嘗試用於預測GH的治療效果，但其血藥濃度與24小時GH分泌無明顯相關性。雖然應用gh後其水平可升高，但個體間差異很大，因此不適合監測。
骨和無機鹽的許多代謝指標也被用來監測GH的治療過程，如鈣、磷、骨堿性磷酸酶(BAP)、骨鈣素、I型前膠原羧基端前肽(CTP-I)、III型前膠原氨基端前肽(PⅲNP)和骨礦含量(BMC)，其中以BAP、CTP-I和BMC為最佳。
使用雙能(38 keV；76 keV)X線吸收法(DXA)可以測量身體成分:骨礦物質含量(BMC)、脂肪含量和去脂組織塊。還可以計算出總脂肪率、軀幹脂肪率、四肢脂肪率等數據，這些數據都與體質指數有關【身體質量指數；；即體重(kg)/身高(m) 2]的組合可以用來判斷GH對身體成分的影響，但其臨床實用價值不大。
r-hGH的副作用比較少見:最常見的是治療初期的紅、腫、痛、熱，註射1周後大多停止，可能與產品中含有少量GH降解片段或聚合物有關；經過長時間的治療，部分患兒GH抗體升高，其發生率因產品而異。這種抗體通常不影響GH的療效。雖然大量資料證實，gh的使用者與正常人的糖尿病發病率沒有差異，但由於GH可使血糖升高，降低對胰島素的敏感性，所以對於患有糖尿病、有糖尿病等自身免疫性疾病家族史、因其他疾病同時使用糖皮質激素以及特納綜合征的兒童，應慎重考慮並密切觀察。根據過去十年積累的數據，GH治療不會導致白血病和腫瘤的發病率和復發率增加，但當有此類病史的患兒接受r-hGH治療時，應采用更敏感的方法監測原有疾病；鈉水瀦留是r-hGH治療成人疾病的常見副作用，但在兒童中很少見。極少數患兒在治療過程中可能出現特發性顱內壓增高，多數發生在腎功能衰竭、水腫、特納綜合征患兒或使用糖皮質激素者，給予利尿劑或停用GH即可消失。
重組人生長激素對青春期GHD兒童、特納綜合征兒童和小胎齡兒導致的身材矮小兒童的治療效果較差。為了改善這些兒童的最終成年身高，人們提出了各種可能的措施，如增加GH劑量，同時使用促性腺激素釋放激素類似物(LHRHa)，或推遲使用性激素。目前需要進壹步擬定前瞻性觀測計劃，積累數據。