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PNAS:哈佛學者發現,基因療法可以緩解腎衰竭等“老疾病”。

泰景生物新藥預計三年上市:已投入新產品研發,依托CRISPR修剪基因抗癌,美國首項研究:降脂蛋白新發現有助預防二型糖尿病,打造精準抗癌備忘錄。美國的壹項研究表明,有壹種單壹的組合基因療法可以同時治療肥胖、二型糖尿病、腎臟疾病和心力衰竭,打破了目前壹種藥物治療壹種疾病的困境,展示了基因治療的前景。

《美國國家科學院院刊》( PNAS)介紹了壹種基因療法,聲稱它可以治療肥胖、二型糖尿病、腎衰竭和心力衰竭四種與衰老有關的疾病。

不同的基因組合註射到小鼠體內,可以不同程度地改善癥狀。

這種基因治療涉及三種基因,即FGF21、αKlotho和sTGFβR2的可溶形式。此前的研究表明,小鼠體內這三種基因的過量可以改善健康,延長壽命。

實驗中以AAV為載體構建了三種基因療法,然後單獨或聯合註射到實驗鼠體內。在長期高脂飲食的小鼠中,使用FGF21基因治療可以逆轉肥胖和糖尿病。當用於有心力衰竭癥狀的小鼠時,單獨使用sTGFβR2或與其他兩種基因聯合使用時,心臟功能增加了58%。在腎功能有問題的小鼠中,sTGFβR2和FGF21的組合可以減緩腎臟萎縮。

實驗結果很好,是臨床實踐的壹大進步。

結果表明,FGF21和sTGFβR2聯合基因治療可以改善上述四種衰老相關疾病,提高動物生存能力。而且這些基因不會遺傳給後代,也不會修改動物的DNA。但作者提到同時使用三個基因效果較差,原因有待進壹步研究。

哈佛大學教授吉·丘奇(Gee Church)表示,這項實驗的結果是這種療法進入臨床的壹大步。且有望有效減少免疫相關問題。

主題:吉·丘奇,PNAS,sTGFβR2,基因,心力衰竭,抗衰老,二型糖尿病,肥胖,腎衰竭。

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