人體耐受試驗（臨床耐受試驗）是在詳細的動物實驗基礎上，觀察人體對藥物的耐受程度，即找出人體對新藥的最大耐受劑量及其不良反應，是人體安全性試驗，為確定Ⅱ期臨床試驗的劑量提供重要的科學依據。
人體臨床藥代動力學研究是通過研究藥物在人體內的吸收、分布、生物轉化和排泄，為制定Ⅱ期臨床試驗方案提供科學依據。人體藥代動力學觀察藥物及其代謝物含量在人體內隨時間變化的動態過程，主要通過數學模型和統計學方法進行定量描述。藥代動力學的基本假設是，藥物的療效或毒性與其達到的濃度（如在血液中的濃度）有關。
I期臨床試驗壹般從單次給藥開始，在嚴格控制的條件下，給少量（10-100）經過精心挑選和篩選的健康誌願者（通常是腫瘤患者，如腫瘤藥物）服用少量試驗藥物，然後仔細監測藥物的血藥濃度、排泄性質以及任何有利或不利影響，以評估藥物在體內的藥代動力學和耐受性。研究期間，誌願者通常需要住院，每天 24 小時接受密切監測。隨著對新藥安全性的進壹步了解，給藥劑量可能會逐漸增加，也可能會進行多次給藥。第二階段臨床試驗是對治療效果進行初步評估的階段。其目的是初步評估藥物對目標適應癥患者的治療效果和安全性，並為 III 期臨床試驗的研究設計和給藥方案提供依據。根據具體的研究目標，該階段的研究設計可采取多種形式，包括隨機盲法對照臨床試驗。
這壹階段臨床研究的重點是藥物的安全性和有效性。使用安慰劑或市場上銷售的藥物作為對照藥物來評價新藥的療效，並在此過程中研究疾病過程對藥物療效的影響；確定III期臨床試驗的藥物劑量和治療方案；獲得更多有關藥物安全性的信息。治療作用確認階段。目的是進壹步驗證藥物在目標適應癥患者中的治療效果和安全性，評估獲益與風險的關系，最終為藥物註冊申請的審查提供充分依據。試驗壹般應為隨機盲法對照試驗，並具有足夠的樣本量。
本次試驗的樣本量遠遠大於前兩次試驗的樣本量，更大的樣本量將有助於獲得更多有關藥物安全性和有效性的信息，評估藥物的效益/風險，為產品的批準和上市提供支持。
這壹階段的試驗壹般是具有足夠樣本量的隨機盲法對照試驗（RCT）。臨床試驗將比較試驗藥物與安慰劑（不含活性物質）或已上市藥物的參數。試驗結果應具有可重復性。
III期臨床試驗的目標是：
- 增加患者接觸試驗藥物的機會，包括受試者人數和受試者用藥時間；
- 確定針對不同患者群體的理想藥物劑量方案；
- 評估試驗藥物治療目標適應癥的總體療效和安全性。
這壹階段是臨床研究項目中最繁忙、任務最繁重的部分。新藥獲準上市後，仍需進壹步研究其在各種使用條件下的療效和不良反應。在大多數國家，上市後研究在國際上被稱為 "第四階段臨床試驗"。
上市前進行的前三期臨床試驗是對較小範圍的、專門的患者群體進行的藥物評估，這些患者都是經過嚴格挑選和控制的，因此有很多例外情況。上市後，將有許多不同類型的患者接受藥物治療。因此，很有必要重新評估藥物對大多數患者的療效和耐受性。在上市後的第四階段臨床研究中，收集並分析了數千名接受該藥物治療的患者的數據。可能會發現上市前臨床研究中因發生率太低而未檢測到的不良反應。這些數據將為臨床試驗中獲得的數據提供支持，並使制藥公司能夠更好、更可靠地向醫生說明該藥物在 "普通人群 "中的收益風險比。
藥品監管機構要求進行正式的第四階段臨床試驗，並要求向藥品監管機構報告試驗結果。但是，新藥開發商，尤其是他們以市場開發或銷售推廣為目的的新藥開發商往往會組織壹些所謂的播種研究（seeding study）或營銷試驗（marketing trial），這些研究的主要目的是讓更多的醫生了解他們的新產品並鼓勵醫生開處方，為此，他們往往要把剛剛上市的新藥與同類競爭藥物進行比較，而這樣的研究往往是在很短的時間內完成的。為此，他們往往需要將剛上市的新藥與同類競爭藥物進行比較。此類研究在試驗方案的設計和實施，以及研究結果的評估和報告方面往往不夠規範和科學，很多國家的藥品法規都明令禁止此類研究。
開展上市後研究的另壹個目的是進壹步擴大藥物的適應癥範圍。如果產品許可證中明確規定了藥物的適應癥，那麽除了這些適應癥外，該藥物還可以用於其他適應癥，但前提是必須先有臨床試驗數據。例如，壹種治療關節炎疼痛的新藥，可以通過臨床試驗擴大其治療範圍，用於治療運動損傷、背痛、全身疼痛等。如果這些試驗表明該藥對治療這些病癥確實有效，那麽就可以申請增加該藥的適應癥。此類研究擴大了藥物的使用範圍，從而可以增加藥物的潛在市場和銷售量。在壹些國家，新適應癥的臨床研究被歸類為 "IV 期臨床試驗"，但也有壹些國家將其稱為 "IIIB 期"，然後將第壹個適應癥的相應 III 期試驗稱為 "III 期試驗"。第壹個適應癥對應的 III 期臨床試驗稱為 "IIIA 期"。IIIA 期是壹項生物利用度研究，以藥代動力學參數為指標，比較同壹藥物的相同劑型或不同劑型在相同試驗條件下人體對有效成分的吸收程度和吸收速率。