上個世紀90年代中期，科學家們做出了壹個引人好奇並且具有重要意義的發現：壹位名叫史蒂夫·克羅恩的畫家，似乎對HIV病毒是免疫的。
在揭示這個發現的前幾年裏，克羅恩的男朋友以及他身邊的許多朋友都因感染艾滋病而相繼離世。然而，盡管克羅恩與其它HIV病毒攜帶者都保持著活躍的性關系，他似乎卻從來沒有感染上HIV病毒。
而根據研究人員的發現，這背後的原因，在於克羅恩的基因中有壹個叫做CCR5的突變基因，它可以有效地防止HIV病毒侵入體內的免疫細胞中。
在隨後的幾十年中，研究HIV病毒的科研人員，就展開了對這個德爾塔32突變基因的特別研究。這個突變基因，也是中國科學家賀建奎嘗試著去復制的基因。去年，他通過CRISPR基因編輯技術來編輯人體胚胎的案例，也震驚了整個科學界。隨後出世的壹對雙胞胎女孩，也是全球首例通過基因編輯而出世的嬰兒。
如今，有壹些研究團隊正嘗試著重建針對HIV病毒感染者的稀有保護性突變基因，旨在盡早地成功治愈這種病毒。
其中，有壹個來自美國馬裏蘭州的生物科技公司美國基因技術，計劃在今年底之前開啟壹項臨床試驗。壹部分科學家認為，借助DNA或者RNA等基因材料的治療方案，是目前能夠治愈HIV病毒的最有效的壹次性長期解決方案。在全球，有超過3200萬人都因感染HIV病毒而去世。然而，這些所謂的基因編輯技術，卻面臨著重重挑戰。
截至目前，世界上只有兩例成功治愈HIV病毒的案例。其中壹位是被稱作“柏林病人”的蒂莫西·雷·布朗，而另壹位則是最近才知曉的來自倫敦的匿名病人。
兩例案例中，患者都通過接受骨髓移植來治療了血癌，其骨髓捐贈者也都攜帶了CCR5突變基因。在骨髓移植過程中，會把捐贈者的健康造血幹細胞替換接受者的不健康造血幹細胞，從而可以繼續分化並構成壹系列免疫細胞。
總之，通過骨髓移植，可以“重置”兩名患者的整個免疫系統，並在這個過程中治愈HIV病毒。
然而，不太現實的是，不是所有HIV病毒感染者都能夠接受骨髓移植。
首先，要找到匹配的骨髓捐贈者都不簡單，更不要說骨髓捐贈者體內基因還自帶CCR5突變基因了。
據了解，在具有歐洲血統的人群當中，只有約1%的人群才帶有兩個突變基因。而要對HIV病毒產生抵抗力，壹個人必須通過遺傳獲得兩個突變基因。
此外，骨髓移植也帶有壹定的風險性，畢竟可能產生捐贈者細胞損害接受者細胞的情況。
然而，基因編輯療法卻可以避開這壹系列問題。
美國基因技術公司的科學家通過編輯無害病毒，從而讓其攜帶壹種可以“抵抗”CCR5突變基因的RNA分子。這種實驗療法，需要用到感染HIV病毒患者的400毫升血液。
通過某種技術，可以將血液中可以抵抗感染的免疫細胞T細胞分離出來。隨後，科學家會在實驗室中培養並增殖更多T細胞，並用它們來治療經過編輯的病毒。大概兩周過後，再將這些經過編輯的細胞註入患者體中。而這個過程，也就是治療HIV病毒的壹次性治療方案。
“我們認為，通過這種方式，可以讓患者體內的免疫系統恢復到正常情況。”美國基因技術公司CEO傑夫·高爾文說。
該公司的科學家們在其實驗室中通過從13名HIV病毒感染者的血液中提取T細胞的方法，測試並驗證了該治療方案。
據高爾文所稱，在對該治療方案驗證後，這些被治愈的細胞就沒有再受到HIV病毒的感染了。自那以後，該公司就與美國國家衛生研究院組織下的國家感染性疾病研究所達成了合作夥伴關系。該機構也在針對人體細胞測試前述基因療法。
高爾文稱，他希望今年年底前能夠招募到15至18名患者並參與他的臨床試驗。美國馬裏蘭大學巴爾的摩分校將是其臨床試驗基地之壹。
針對其招募標準而言，首先患者體內必須有足夠的可用於治療的T細胞。而這個標準，就已經存在壹定的問題，因為如果患者的HIV病毒沒有治愈的話，其體內T細胞數量是極少的。然而，如果借助於可以防治HIV病毒的抗逆轉錄病毒藥物的話，那還是有機會恢復部分這些免疫細胞的。
此外，雖然借助於抗逆轉錄病毒藥物的治療方法也有效，但它通常都會產生壹系列嚴重的副作用，比如厭食、疲勞、嘔吐甚至情緒變幻莫測等。
據高爾文稱，也正是基於這個原因，他的公司才對基因療法如此感興趣。“我們也急需為這些HIV病毒感染者帶來希望，讓他們再次感受到生命的意義。”高爾文說。
漢斯-彼特·基姆博士是美國西雅圖哈欽森弗萊德癌癥研究中心的幹細胞與基因治療項目的負責人，他也是眾多有興趣研究通過基因療法來治愈HIV病毒的科學家之壹。
基姆博士的團隊，通過CRISPR基因編輯工具將CCR5突變基因用在了猴子身上。最開始，他們從感染類似於HIV病毒的獼猴身上提取了骨髓幹細胞，然後用CRISPR編輯了CCR5基因，最後再將該細胞移植回獼猴的體內。
經過編輯的基因會不斷增殖，並且還會開始分化出健康的能夠抵抗病毒的新細胞。整個過程與骨髓移植相似，只不過幹細胞取自於同種動物，而不是捐贈人，從而減少了不匹配的風險。
但是，隨著時間的推移，獼猴體內受過編輯的細胞數量會不斷減少，因此獼猴也不會完全痊愈。基姆博士的團隊也正在著力研究並提升這項技術。“我們目前還無法確認的是，單單靠CCR5基因編輯方法，是否足以治愈該病毒。”基姆說。
來自美國加利福尼亞州的生物制藥公司Sangamo Therapeutics也嘗試過CCR5基因編輯方法。
10多年前，該公司就開啟了壹項臨床實驗，旨在從HIV病毒感染者身上提取並編輯T細胞，而當時還采用的是壹種較老的叫做鋅指核酸酶的基因編輯工具。只不過，該公司的做法喜憂參半。
根據其2014年的壹篇研究報告，有4名患者的血液中的HIV病毒載量都出現了下降。其中，有1名患者身上甚至無法再檢測到HIV病毒。而結果發現，據稱這名患者的CCR5基因中已經存在壹個突變基因。然而，接受過該公司臨床實驗的100名患者中，大多數人仍然需要每日服藥，從而去抵抗HIV病毒。
然而，諷刺的是，抗逆轉錄病毒藥物治療HIV的成功，只能意味著，要想獲得美國食品和藥物管理局的批準，任何通過基因技術治療HIV病毒的療法，都會面臨較高的標準。
“感染HIV病毒的患者，如果每天堅持服用壹兩片藥，那大體上來說，這個病情是完成可以緩解的。”哈佛大學醫學院教學附屬布列根和婦女醫院的傳染病醫生保羅·薩克斯博士說。“因此，任何基於此療法基礎上的改善，都必須得到充分的安全保障。”
根據《自然醫學》最新的壹篇研究報告，如果患者體內攜帶雙重CCR5突變基因的話，那他很可能壽命較短。
研究人員查閱了大約40萬人的死亡記錄後發現，這類患者在76歲之前去世的可能性比攜帶單個CCR5突變基因的人高21%。
而據薩克斯博士解釋稱，之所以有這個研究發現，其中壹個可能的原因是，攜帶這些突變基因的人更容易受流感等病毒感染，而老年人如果感染上這些病毒，則很容易致命。
因此，薩克斯博士也提醒稱，對於感染HIV病毒的患者來說，如果在CCR5突變基因的治療方面處理不當的話，也可能會導致意想不到的結果。“它是否會造成有害健康的後果呢？這個答案還無人能知。”
即便如此，如果某種基因療法能夠真正地做到治愈HIV病毒並且能夠獲得FDA的批準的話，另壹個讓薩克斯博士比較擔憂的問題就是，對於全球範圍內感染HIV病毒的約3700萬名患者而言，其背後高昂的治療費用又該如何解決呢？
許多基因療法的治療費用都使人瞠目，費用甚至高達37.3萬美元至210萬美元。
而針對目前這些挑戰，薩克斯博士及有關人士卻都認為，對於治療HIV病毒的長期療法而言，基因療法可能是目前最好的發展方向。他說，“基因療法可能是目前發展潛力最好的壹種治療方案。”
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