由於這些作用，咖啡因是壹種功能增強劑:它提高大腦和身體的能力。1979的壹項研究表明，與對照組相比，服用咖啡因的運動員在長距離自行車賽事中的成績提高了7%。其他研究取得了更加顯著的結果:壹項針對訓練有素的跑步者的實驗表明，在服用9毫克/千克的咖啡因劑量後，直線跑的耐力增加了44%，環形跑的耐力增加了55%。如此顯著的改善並非孤例，後續的壹些研究也獲得了類似的結果。另壹項研究表明，每公斤體重攝入5.5毫克咖啡因後，騎行持續時間可提高29%。
咖啡因有時會與其他藥物混合使用，以提高藥效。咖啡因可使緩解頭痛藥物的療效提高40%，並使人體更快吸收這些藥物，縮短作用時間。因此，很多非處方頭痛藥都含有咖啡因。咖啡因還與麥角胺合用，治療偏頭痛和叢集性頭痛，還能克服抗組胺藥引起的嗜睡。
早產兒的呼吸問題有時用檸檬酸咖啡因治療。使用枸櫞酸咖啡因治療後，早產兒的支氣管發育不良明顯減輕。這種療法的唯壹缺點是在治療過程中暫時性的體重增加會減慢。在許多國家，檸檬酸咖啡因只能通過處方獲得。
咖啡因對人類是安全的，但對壹些動物是有毒的，比如狗、馬、鸚鵡，因為這些動物分解咖啡因的能力比人類弱得多。咖啡因對蜘蛛的作用顯著，遠遠高於其他藥物。