1、療效
根據調查數據顯示，服用羥基脲片會使部分患者的免疫功能受到抑制，因此建議患者在服用該藥時避免接種任何疫苗，如需接種疫苗，需在停藥3個月以上。患者在服用本品時應註意適當增加水分的攝入，這樣可以讓排泄功能正常，有利於藥物毒素通過循環系統排出。
任何藥物都不建議長期服用，羥基脲片也不例外。長期服用本品會產生耐藥性，導致藥物的化療效果明顯下降。為保持藥物療效，應重視根據患者病情合理用藥。
服用羥基脲片可能會導致白細胞和血小板出現不同程度的下降，應定期進行身體檢查，發現異常盡早治療。只有極少數患者會出現中樞神經系統癥狀和脫發表現。由於孕婦和哺乳期婦女用藥可能會有突變和致畸的可能，因此需要嚴格禁用。腎功能不良者，服用本品時應減少劑量。
2、用量
根據患者病情的不同，服用羥基脲片治療的劑量也不同。頭部惡性腫瘤和宮頸惡性腫瘤的用量為每天1次，每次80毫克；慢性骨髓性白血病的用量為每周2次，每次20-60毫克，連續服用6周。
本品屬於周期特異性藥物，對S細胞較為敏感。服用羥基脲片時，可能導致白細胞和血小板減少，壹般停藥1-2周後可自行恢復。此外，部分患者會有較明顯的腸道反應，可根據反應的嚴重程度在醫生指導下調整用藥量。
患者需要註意的是，服用本品會使免疫功能受到抑制，壹般停藥3個月至1年後方可考慮接種疫苗。使用羥基脲片時，應適當增加飲水量，以增加尿量和尿酸排泄。同時，患者應定期監測白細胞和血小板的標準變化。
3、用藥註意事項
首先，很多患者服用羥基脲片後，免疫系統受到抑制，白細胞、血小板、尿酸和肌酐等數值都嚴重超標。正因如此，醫學界對是否長期使用該藥抗癌眾說紛紜。目前最普遍的觀點是，在跟蹤監測患者身體狀況的前提下，如果患者能夠耐受，就可以繼續服用羥基脲片，患者在服用此藥時壹定要謹遵醫囑。
第二點，由於羥基脲片含有相當大的毒性，所以要長期接觸這種藥物和裝藥的瓶子的人，壹定要戴上手套，經常洗手消毒。最重要的是，這種藥物應遠離兒童，以免兒童誤食，釀成悲劇。而且這種藥物對胎兒有壹定的不良影響，所以哺乳期婦女和孕婦最好不要服用這種藥物。