罕見病也叫。孤兒？根據世界衛生組織(世衛組織)的定義，罕見病占總人口的0.65%。~1?疾病。
可能有幾種罕見的疾病，如白化病、苯丙酮尿癥、線粒體疾病等。，這個大家都聽說過，但是大部分的罕見病，連我都沒聽說過，病例數也比較少，但是這些病的累計患病人數肯定是2000萬+。
比如白化病，是壹種由於不同基因的突變，導致皮膚、眼睛、頭發等色素缺乏為特征的遺傳病，目前沒有有效的治療方法。
直到現在，絕大多數罕見病都是不治之癥，患者只能在痛苦中死去。只有少數罕見病有藥可用，但需要長期甚至終身用藥。
以前罕見病無藥可醫，壹度讓患者看不到希望。這對他們不公平。
罕見病患者用藥面臨的最大困難是治療藥物的可及性。據統計，只有5%的罕見病可以治愈，這5%的人是不幸中的萬幸。不管他們能不能負擔得起，至少有藥可以治，但是剩下的95%呢？
所以，罕見病患者用藥面臨的困難，首先要問有沒有藥，然後才能談能不能買得起。
壹:藥企熱情，沒有動力。相對於其他疾病，罕見病的藥物研發難度更大，患者更少。確定藥物的安全性和有效性更加困難。很少有公司願意成為？活佛？經過努力，研發，以及壹系列的質量控制，成功上市，但是用的患者很少，用得起的患者就更少了。壹年賣的東西都不能收回當年的所有費用，更不用說前期投入的利潤了。因此，在沒有可觀收益的情況下，企業通常不願意投入巨額成本進行罕見病新藥的研發和生產。
2.如何緩解買不起的問題？對於藥物研發創新，國家醫藥產品管理局出臺了多個文件，明確制定了壹些罕見病藥物研發的激勵措施，包括優先審評審批、減免臨床試驗、表明可能有臨床價值、優先有條件批準上市等等。
其次，加快引進步伐，盡快引進壹些海外有、國內沒有的罕見病藥物。目前已有壹批臨床急需、接受海外臨床數據的罕見病藥物上市。
對於我國價格虛高的藥品，要加大藥品集中采購力度，減少中間環節和灰色地帶的虛高價格，讓？有藥嗎？變成？妳買得起藥嗎？。壹方面降低了藥價，另壹方面可以讓更多的罕見藥進入醫保，讓更多的罕見病患者用上放心藥。
醫學博士，執業藥師，高級營養師，守護生命健康，拒絕假養生，親手護理壹個健康的妳！