雖然重組人生長激素是壹種安全的藥物，但也可能出現少數不良反應，如鈉瀦留、良性顱內高壓、胰島素敏感性降低、繼發腫瘤風險增加、脊柱側彎、股骨頭滑脫等。不過，總體發生率相對較低，而且這些不良反應大多可以通過積極監測和早期幹預得到改善。
部分患者使用生長激素後可能會出現甲狀腺功能減退，因此在開始治療前後需要監測甲狀腺功能，如果存在甲狀腺功能減退，應給予左甲狀腺素替代治療，治療期間必須監測甲狀腺功能，發現異常應及時補充。
據中華醫學會兒科學分會內分泌遺傳代謝學組統計，我國兒童身材矮小的發病率約為3%，全國需要治療的矮小兒童（4～15歲）約700萬，總數居世界第二、而90%的矮小兒童都有自卑、抑郁、內向、社交能力差等心理障礙，成年後更是要面對生活、就業、交際、......
因此，矮小兒童的心理健康問題不容忽視。
如果明確矮小是由於生長激素缺乏引起的，就要及早給孩子檢查，及早幹預。只要診斷及時，治療過程中家長耐心配合，定期復查，及時糾正患兒可能出現的不良反應，大多數矮身材患兒的治療還是能取得壹定效果的。另外，需要提醒家長的是，治療的同時別忘了睡眠、運動，營養均衡也是保障孩子身高增長的必要因素。