醫保局主要職能為擬訂醫療保險、生育保險、醫療救助等醫療保障制度的政策、規劃、標準並組織實施，監督管理相關醫保基金，完善國家異地就醫管理和費用結算平臺，組織制定和調整藥品和醫療服務價格及收費標準。
內設機構
1、辦公室
負責機關日常運轉工作，負責安全、保密、信訪、政務公開和國際合作交流工作。
2、計劃財務與法規處
組織擬訂醫療保障工作規劃。承擔機關和直屬單位預決算、機關財務、資產管理、內部審計等工作，推進醫療保障信息化建設。組織起草法規、規章和標準草案，承擔規範性文件的合法性審核工作，承擔行政復議和行政應訴工作。
三、待遇保障處
擬訂醫療保障籌資和待遇政策，協調城鄉醫療保障待遇標準。協調推進多層次醫療保障體系建設。建立健全醫療保險關系轉移接續制度。組織擬訂長期護理保險制度改革方案並組織實施。
4、醫療服務管理司
擬訂醫療保險目錄和支付標準，建立動態調整機制，制定醫療保險目錄談判準入規則並組織實施。制定定點醫療機構醫保協議和支付管理辦法、異地就醫管理辦法和結算政策。組織推進醫療保險支付方式改革。組織開展藥品、醫用耗材和醫療技術經濟評價工作。
五、藥品價格與招標采購處
擬訂藥品、醫用耗材價格和醫療服務項目、醫療服務設施收費標準等政策並組織實施，建立價格信息監測和信息發布制度。制定藥品、醫用耗材招標采購、配送、結算管理政策並監督實施，推進招標采購平臺建設。