截至目前,中央財政已連續四年撥款超過22億元支持“幹細胞與轉化研究”重點項目。幹細胞技術在我國早就被列為戰略性、前瞻性的重大科學問題。幹細胞的研發對於健康和生命將是壹場革命性的變革。以下是幹細胞治療領域最廣泛的八個疾病領域。
01.骨關節炎
骨關節炎是壹種影響關節的退行性疾病。久而久之,保護關節、防止骨骼相互摩擦的軟骨就會斷裂。這也會導致骨骼退化,引起疼痛、僵硬,最終無法活動。這種情況通常會影響臀部、膝蓋和拇指,在某些情況下,還會影響肘部、手腕、腳踝和手指。
軟骨不能自我更新。人剛出生的時候,體內的細胞就只有這麽多,也就是說當這些細胞死亡後,就沒有新的細胞來替代了。這樣壹來,關節和骨骼就會退化。幹細胞可以分泌比骨髓細胞多100倍的細胞因子,並具有增殖成軟骨的能力。
2019年5月,人臍帶間充質幹細胞註射液獲得國家醫藥產品監督管理局臨床試驗默示許可(批準號CXSL1900016),用於治療膝骨關節炎。
國外上市的電池產品:
由比利時TiGenix公司開發的軟骨細胞(自體軟骨細胞)用於修復膝關節軟骨。
韓國Medipost公司的Cartistem(含臍帶血間充質幹細胞和透明質酸鈉)是首個用同種異體幹細胞修復關節軟骨的細胞治療產品。
02.中風
2065 438-2007年,異基因骨髓來源的間充質幹細胞產品MultiStem在治療中重度缺血性腦卒中中取得了積極的效果,證明了其可行性和安全性。相關結果發表在頂級雜誌《柳葉刀神經學》上。
實驗結果表明,腦卒中患者對多步鍛煉有較好的耐受性,且無嚴重副作用。治療後炎癥細胞因子明顯減少,加速了免疫系統的恢復。目前,這種療法已經獲得美國FDA批準進入三期臨床試驗,預計將在美國和歐洲的50多個頂級中風中心招募約300名患者。
9月19,17,2065438發表在《幹細胞》雜誌上的壹項I期擴大試驗結果,首次證明了早期使用自體骨髓單個核細胞(MNCs)治療急性缺血性卒中患者的安全性和可行性。
03.心臟病
心臟病仍然是世界上的頭號殺手。據《中國心血管病報告2018》顯示,我國現有冠心病患者11萬人,肺心病患者500萬人,心力衰竭患者450萬人,風濕性心臟病患者250萬人,先天性心臟病患者200萬人,且發病數和死亡數呈逐年上升趨勢。
幹細胞治療心臟病的最大優勢在於,無需侵入性手術或移植,就能替代受損或死亡的細胞。
5月18,16日《自然新聞》報道,日本衛生部允許大阪大學的醫生提取幹細胞衍生的組織切片,用於治療心臟病患者。在臨床前研究中,研究小組確定iPS細胞生成的細胞移植切片可以改善心臟功能。
澳大利亞Mesoblast公司的Revascor由654.38+0.5億個間充質前體細胞(MPCs)組成,直接註射到患者心肌內治療疾病。壹項III期試驗(NCT02032004)正在評估Revascor在晚期心力衰竭患者治療中的應用。該試驗已在北美55個中心完成了患者登記,其中566名患者隨機接受了Revascor或安慰劑治療。
04.糖尿病
I型糖尿病是遺傳性的,因為胰腺不能產生胰島素或產生的胰島素太少。這可能是由於免疫系統的紊亂,身體攻擊自己的胰島,即負責制造胰島素的胰腺細胞。在這種情況下,幹細胞可以提供與其他自身免疫性疾病相同的免疫系統調節。
II型糖尿病是指身體對胰島素的抵抗。胰腺可能仍然正常工作,但患者的身體感覺不到它,這意味著血液中胰島素的釋放仍然不會鼓勵細胞吸收葡萄糖。它留在血液中,導致危險的高血糖癥,就像它在I型糖尿病中壹樣。
第二種情況也可能對幹細胞治療有反應,幹細胞治療可以幫助胰腺適度分泌胰島素,幫助身體更有效地對胰島素做出反應。
目前,許多評估幹細胞對這兩種疾病有效性的臨床試驗正在進行中,許多人都在急切地等待結果。
在2017年發表在《科學轉化醫學》上的壹項研究中,波士頓兒童醫院的研究人員通過註射預處理的能夠產生更多PD-L1的造血幹細胞,成功逆轉了小鼠模型中的I型糖尿病。
《科學》當天發布了兩條重磅消息。
05.頭發脫落
幹細胞為頭發的自然再生鋪平了道路——從頭皮上移除毛囊,分離幹細胞,並將這些毛囊與幹細胞壹起註射到頭皮中。這種療法的本質是通過在第壹時間提供頭發再生所需的營養物質和頭發生長所需的毛囊,來促進頭皮不發或不禿頂。
總部位於溫哥華的壹家致力於治療脫發的公司正在開發使用真皮鞘杯(DSC)細胞的自體細胞療法,以治療雄激素性脫發(男性脫發)。該公司正在開發的候選產品名為RCH-01。準備開始二期試驗,將招募160名男性受試者。在實驗中,真皮鞘杯細胞將從取自患者後腦勺的活檢組織中分離出來。之後,這些細胞將在實驗室中進行擴增,並註射到患者頭皮的禿頂區域。
06.白血病
白血病是另壹種影響淋巴系統和骨髓的癌癥。白血病細胞癌變,影響免疫系統,引發壹系列癥狀,最終導致未經治療的死亡。這是最常見的兒童癌癥,但也影響不同年齡的成年人。
然而,幹細胞療法帶來了巨大的希望。治療包括先用大劑量化療殺死白血病細胞,有時還需要放療。在大多數癌細胞被擊敗後,患者接受幹細胞輸註以幫助他們的身體恢復,從而可以再次制造正常的血細胞。
這種治療方法通常只適用於復發患者,即他們的癌癥已經從標準治療中緩解,並在幾個月或幾年後復發。然而,好消息是,幹細胞在第壹個緩解期治療時,5年生存率為30-50%。如果患者在幹細胞移植後2年內不復發,很可能存活多年。
05.脊椎骨損傷
脊髓損傷或截肢是人體最嚴重的損傷之壹。根據受傷的部位,病人可能再也不能行走,甚至不能移動手臂。很長壹段時間,這種創傷是完全無法挽回的。雖然近年來的壹些神經外科手術恢復了患者的部分功能,但結果仍然常常令人失望。
幹細胞為這些患者的未來帶來了巨大的希望。其中,幹細胞提供了替換受損神經的能力,而不是試圖修復受損神經。通過向受傷部位註射幹細胞,脊柱可以自我修復,並獲得正常運作所需的所有成分。
結合生長因子和激素,幹細胞可以去受傷的部位“重建”其功能,然後幹細胞分化成特定的細胞,這些細胞可以與受損的組織融合並得到修復。
08.自身免疫性疾病
自身免疫性疾病,如類風濕性關節炎、糖尿病、多發性硬化、狼瘡、阿狄森氏病、格雷夫斯氏病等。幹細胞治療在自身免疫性疾病中有兩個潛在的好處。它可以幫助修復和再生被自身免疫攻擊損壞的組織。幹細胞可以幫助他們修復神經、皮膚、血液和器官。這有助於患者恢復健康,對抗此類疾病的退化。
幹細胞可以調節免疫系統,使其不會猛烈攻擊身體或根本不會攻擊身體。研究表明,幹細胞可以最大限度地減少免疫系統的病理影響,從而避免自身免疫,同時保持身體攻擊外來物質和真正病原體的能力。
未來展望:
國家醫藥產品管理局藥品審評中心信息顯示,自2065438+2008年6月以來,我國共受理幹細胞類新藥臨床試驗申請8項,其中4項獲得臨床默許許可,涉及膝關節骨關節炎、糖尿病足潰瘍等疾病。
雖然我國的幹細胞技術仍處於臨床試驗階段,但我國已有50多個幹細胞臨床研究項目備案,涉及急性心肌梗死、膝骨關節炎、帕金森病、卵巢早衰、銀屑病、視網膜色素變性、年齡相關性黃斑變性、骨修復、不孕癥、失代償性乙肝肝硬化等疾病。隨著臨床研究的進壹步深入,幹細胞治療將真正惠及更多患者!