《拆除“炸彈”，修復基因》裏面講的反義寡核苷酸藥物，是在許多基因天生的“炸彈”上，貼個基因“膏藥”，拆掉“炸彈”，就能釋放好基因的潛力，加倍供應蛋白質，彌補受損基因造成的空擋。
此法雖妙不可言，但基因突變千變萬化，也有使不上的時候。不過魔高壹尺，道高壹丈，基因“膏藥”運用之妙，存乎壹心。比如，某些曾無藥可用，命運悲慘的 杜興氏肌肉營養不良癥 患者，現在已經有上市反義寡核苷酸藥物了，人生為之煥然壹新。
杜興氏癥 是壹種罕見的遺傳病。男性患者約在4歲時開始出現肌肉無力癥狀，此後快速惡化，從大腿肌肉萎縮開始，擴展到上臂肌肉和全身，約在12歲之後就無法行走。最終，因為所有的平滑肌、呼吸肌和心肌都被累及，患者將因呼吸衰竭或心功能紊亂而死亡，平均預期壽命僅僅有26歲。即使家裏有礦，有良好的治療和照顧，也鮮有患者能活過35歲。
杜興氏癥的根源，是 X染色體 上的 DMD 基因 出現變異，導致肌肉細胞無法制造壹種 Dystrophin 蛋白質 。雖然這個蛋白質只占肌肉重量的0.002%，卻是維持肌肉正常生長的關鍵東西。Dystrophin缺席，肌肉就會出現壞死。
那基因“膏藥”怎麽修復DMD基因，挽救患者呢？
杜興氏癥有壹個“弟弟”叫做 貝克氏肌肉營養不良癥 。此病也是因為DMD基因出了問題，但癥狀要明顯輕於杜興氏癥。其中的緣由是基因突變不同。
杜興氏癥患者的DMD基因突變，是前文談論過的“ 移碼突變 ”。這就類似做水晶手串做到壹半，機器總是壓破壹個珠子，自動停了。這樣生成出來的半截手串，只能當廢品處理。肌肉細胞沒有能用的Dystrophin蛋白質，肌肉也就萎縮了。
貝克氏癥患者的DMD基因突變，正好是“ 整碼突變 ”。這好比做手串的時候，機器漏掉了壹個或幾個珠子。雖然貨不對板，但好歹還是個手串，降價甩賣還是可以的。這樣的話，盡管只有次品Dystrophin蛋白質，肌肉也能將就壹下，隨便萎縮萎縮，表示不滿而已。
由此人們發現，這個Dystrophin蛋白質，是很皮實的，即使中間少那麽壹段兩段，也是可以接受的。那問題就有解決的希望了。
解決的辦法，是針對杜興氏癥患者的移碼突變位置，設計壹段特殊的反義寡核苷酸，送到細胞裏面去，像膏藥壹樣緊緊地貼在這個突變區。這樣細胞在制造蛋白質的時候，就會跳過這個突變區，繼續把“手串”穿完，生成出壹些“次品”蛋白質。
不過無所謂！
現在，杜興氏癥患者，變成貝克氏癥患者了！雖然沒有完全康復，但比起之前註定的悲慘人生，那是大大改善了！
基於這種基因“膏藥”原理的杜興氏癥藥物，目前已經有至少三種了，分別修復不同位置的突變。比如，Eteplirsen用於第51外顯子突變患者，約占總患者人數的約13％。
同基因編輯相比，反義寡核苷酸藥物這種基因“膏藥”在技術上已經頗為成熟，甚至可以做到針對壹個患者，在不到壹年的時間內，完成個人定制藥物的研發。可以想象，針對自閉癥患者的基因突變，量身定制壹個基因“膏藥”，定期“貼”壹下，大幅度緩解甚至“治愈”核心癥狀，可能也不是太遙遠的事情。