突出貢獻是創制新型抗瘧藥青蒿素和雙氫青蒿素。
1972年成功提取到了壹種分子式為C15H22O5的無色結晶體，命名為青蒿素。2011年9月，因為發現青蒿素——壹種用於治療瘧疾的藥物，挽救了全球特別是發展中國家的數百萬人的生命獲得拉斯克獎和葛蘭素史克中國研發中心“生命科學傑出成就獎” 。2015年10月，屠呦呦獲得諾貝爾生理學或醫學獎，理由是她發現了青蒿素，這種藥品可以有效降低瘧疾患者的死亡率。她成為首獲科學類諾貝爾獎的中國人。
1959-1962年，參加衛生部全國第三期西醫離職學習中醫班，系統地學習了中醫藥知識，深入藥材公司，向老藥工學習中藥鑒別及炮制技術，並參加北京市的炮制經驗總結，從而對藥材的品種真偽和道地質量，以及炮制技術有了進壹步的感性認識。
經過三年多科研攻堅，屠呦呦團隊在“抗瘧機理研究”“抗藥性成因”“調整治療手段”等方面終獲新突破，最終找到新的治療應對方案：壹是適當延長用藥時間，由三天療法增至五天或七天療法；二是更換青蒿素聯合療法中已產生抗藥性的輔助藥物，療效立竿見影。