再生障礙性貧血的治療措施:
支持療法
所有可能引起骨髓損傷的物質都要清除，所有抑制骨髓的藥物都要禁用。積極做好個人衛生和護理工作。粒細胞缺乏癥患者應進行保護性隔離，積極預防感染。輸血要掌握適應證，做好骨髓移植的準備。移植前輸血會直接影響其成功率，尤其是家屬的血液。壹般輸入濃縮紅細胞比較好。出血嚴重者應輸註濃縮血小板，輸註單位面積產量或HLA的血小板可提高療效。應使用去鐵胺和鐵排泄來治療重復輸血。
(2)雄激素
它是治療慢性再生障礙性貧血的首選藥物。常用的雄激素有四種:①17α-烷基雄激素，如司坦唑酮、甲氧雄酮、羥甲孕酮、氟孕酮、地那泊等。②睪酮酯類:如丙酸睪酮、庚酸睪酮、環丙酸睪酮、十壹酸睪酮(安雄)及混合睪酮酯類(丙酸睪酮、戊酸睪酮、十壹酸睪酮)又稱“巧立寶”；③非17α-烷基雄激素類:如苯丙酸諾龍、癸二酸諾龍；④中間活性代謝物:如苯膽酮和達那唑。睪酮進入體內，通過腎組織和巨噬細胞中5α-降解酶的作用，形成更強的5α-二氫睪酮，促進腎臟產生紅細胞生成素，巨噬細胞產生粒細胞巨噬細胞集落刺激因子。肝臟和腎臟髓質中有5β-降解酶，將睪酮降解為5β-二氫睪酮和苯可拉諾龍，直接刺激造血幹細胞，促進其增殖和分化。因此，雄激素只有在殘留壹定數量的造血幹細胞的基礎上才能發揮作用，急重型再生障礙性貧血往往無效。慢性再生障礙性貧血有壹定療效，但劑量要大，持續時間要長。丙酸睪丸酮50 ~ 100 mg/d肌肉註射，康力龍6 ~ 12 mg/d口服註射，安雄120 ~ 160 mg/d口服註射，喬力寶250mG肌肉註射，每周兩次，至少6個月。國內報道有效率為34.9% ~ 81%，緩解率為19% ~ 54%。紅系有很好的療效。壹般治療後壹個月網織紅細胞開始升高，然後血紅蛋白升高，兩個月後白細胞開始升高，但很多血小板很難恢復。部分患者對雄激素有依賴性，停藥後復發率為25% ~ 50%。復發後吃藥還是有效的。丙酸睪丸酮有很大的男性副作用，如痤瘡、頭發增多、聲音粗、女性閉經、兒童骨骼成熟加快、骨骺融合早，有壹定程度的水鈉瀦留。C-睪丸反復肌肉註射後常出現局部腫塊，宜多處依次註射。17α烷基雄激素的陽性副作用比睪酮輕，但肝毒性明顯大於睪酮。多數患者服藥後谷丙轉氨酶升高，嚴重者出現肝臟淤膽性黃疸，少數甚至出現肝血管肉瘤和肝癌，但停藥後可自行消散。
(3)骨髓移植
是治療幹細胞缺乏所致再生障礙性貧血的最佳方法，可達到根治的目的。壹旦確診為重度或極重度再生障礙性貧血，年齡小於20歲，且有HLA相合的供者，在有條件的醫院應首選異基因骨髓移植，移植後長期無病生存率可達60% ~ 80%，但應盡早進行移植，因為初診患者常輸註紅細胞和血小板，容易使受者對獻血者的次級組織相容性抗原過敏，導致移植排斥反應發生率增加。對於沒有接受過輸血或確診後很少輸血的患者，可采用環磷酰胺預處理，每天靜脈滴註50mg/kG，連續4天。我國已將異基因骨髓移植用於治療重型再生障礙性貧血，並已有成功報道。所有成功的移植都有望治愈。胎兒肝細胞懸液輸註在中國已被廣泛用於治療再生障礙性貧血。有人認為它能促進或輔助造血功能的恢復，其確切療效和機制有待進壹步研究。
(4)免疫抑制劑
適用於40歲以上或無合適供體的重型再生障礙性貧血。最常用的是抗胸腺細胞球蛋白(ATG)和抗淋巴細胞球蛋白(ALG)。其機制可能主要是通過解除抑制性T淋巴細胞對骨髓造血的抑制作用，也有人認為它還具有免疫刺激作用，通過產生更多的造血調節因子促進幹細胞增殖，也可能直接刺激造血幹細胞本身。用量因來源不同而異，MAALG 10 ~ 15 mg/(kg？d)、兔ATG 2.5 ~ 4.0毫克/(公斤？d)、***5天，用生理鹽水稀釋後，先皮試，再從大靜脈慢慢滴註，如無反應，8 ~ 12小時內滴完全量；同時靜脈滴註氫化可的松，ALG/ATG滴註前1/2劑量，滴註後1/2劑量。應該對病人進行保護性隔離。為了預防血清病，潑尼松1mg/(kg？d)，15天後減半，第30天停用。不宜使用大劑量腎上腺皮質激素，以免股骨頭無菌性壞死。療效需要1個月，有的3個月後開始顯現。重型再生障礙性貧血有效率可達40% ~ 70%，50%的有效患者可長期存活。不良反應包括發熱、寒戰、皮疹等過敏反應，以及中性粒細胞減少和血小板減少引起的感染和出血。靜脈輸液可引起靜脈炎，治療後7 ~ 10天出現血清病。環孢菌素A(CSA)也是治療重型再生障礙性貧血的常用藥物。由於其方便性和安全性，它比ALG/ATG更常用。其機制可能選擇性作用於T淋巴細胞亞群，抑制T細胞活化和增殖，抑制IL-2和IFN-γ的產生。劑量為10 ~ 12 mg/(kg？d)、多數病例需要長期維持治療，維持劑量為2 ~ 5 mg/(kg？d)進行測試.重型再生障礙性貧血有效率也可達50% ~ 60%，出現療效的時間也需要1 ~ 2個月以上。不良反應包括肝腎毒性、多毛癥、牙齦腫脹和肌肉震顫。安全用藥，宜監測血藥濃度，安全有效血藥濃度範圍為300 ng/ml ~ 500 ng/ml。現代免疫抑制劑對重型再生障礙性貧血的療效與骨髓移植相似，但前者不能根治，且有遠期並發癥，如克隆性疾病，包括MDS、PNH、白血病等。
(5)中醫藥
治療應以補腎為主，益氣活血。常用的中藥有鹿角霜、仙茅、淫羊藿、黃芪、生地、何首烏、當歸、肉蓯蓉、巴戟天、補骨脂、菟絲子、枸杞子和阿膠。國內常用雄激素治療慢性再生障礙性貧血，配合中醫補腎。DBT中醫免疫平衡療法被北京華軍中醫醫院血液科、北京中科康雪血液病研究所第壹家科研臨床醫院成功應用。臨床應用效果顯著，治愈率達30%以上，有效率達80%以上。同時具有療效好、成本低、無毒副作用的優點。
(6)造血細胞因子及綜合治療
再生障礙性貧血是造血幹細胞疾病引起的，內源性血漿EPO水平都在500 U/L以上，重組人EPO治療再生障礙性貧血需要大劑量才有效，壹般劑量不會達到任何效果。重組人集落刺激因子，包括G-CSF、GM-CSF或IL-3，可能對改善中性粒細胞和減少感染有效，但除非大劑量使用，否則對改善貧血和血小板減少癥無效。但造血細胞因子價格昂貴，僅作為重型再生障礙性貧血治療的輔助藥物。例如，ALG/ATG經常由於嚴重的粒細胞缺乏而並發感染，導致早期死亡。若此時聯合應用rHG-CSF，可改善早期粒細胞缺乏癥，降低死亡率。聯合治療可以提高重型再生障礙性貧血的治療效果，包括ALG/ATG聯合CSA、CSA聯合雄激素等。在歐洲血液和骨髓移植組，ALG、CSA、甲基強的松龍和rhG-CSF聯合治療已將重型再生障礙性貧血的有效率提高至82%。