學校科學研究立足國際前沿，充分發揮藥學、中藥學學科齊全的優勢，通過學科群建設，促進學科的交叉、滲透，顯著提高了科技創新能力。學校現有“天然藥物活性組分與藥效”國家重點實驗室，已建成臨床前創新藥物研發各節點相關的國家和省部級重點實驗室、技術平臺、工程技術中心30個，建有“藥物科學研究院”，整體推進學校新藥的研發工作，為各類新藥的研發提供全方位服務。“十壹五”、“十二五”期間，獲批國家“重大新藥創制”科技重大專項項目數、經費數均居全國高校之首。近五年來，獲批國家自然科學基金項目460項，經費2.4億元，其中大項目19項，經費6227.62萬元。2018年，獲批國家重點研發計劃2項。“十三五”以來，學校連續五年獲得國家科學技術獎，其中科技進步4項、技術發明獎1項；獲國家新藥證書2本、新藥臨床批件18個、授權發明專利629件；發表SCI論文4000余篇。近年來，學校先後研發出包括鹽酸關附甲素、愛普列特、依達拉奉、銀杏內酯註射劑、伊立替康、長春瑞濱以及英太青等在內的壹類創新藥物、新制劑近百個，給企業帶來了巨大的經濟效益，與1000余家醫藥企業簽訂了4200余項合作協議，項目總金額超過16億元，成為推動醫藥行業發展的重要引擎。
學校專註國家藥物政策與產業經濟，傾力智庫建設。“國家藥物政策與醫藥產業經濟研究中心”、“國家執業藥師發展研究中心”為我國藥品定價、藥品監管、藥師立法等醫藥行業和政府決策提供重要的智力支持。
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