臨床前研究包括藥物化學和藥理學兩部分，前者包括制備工藝路線、理化性質和質量控制標準等、後者包括符合《實驗動物管理條例》（1998年，中華人民共和國****、國家科技部）規定的以實驗動物為研究對象的藥效學、藥代動力學和毒理學研究，其目的是保證用藥安全、有效和可控、有效和可控。臨床前藥理學研究是整個新藥評價系統工程中不可逾越的橋梁階段，所獲得的結論對新藥從實驗研究過渡到臨床應用具有重要價值。
新藥臨床研究壹般分為四個階段。I期臨床試驗是在正常成年誌願者身上進行的初步臨床藥理和人體安全性評價試驗，是新藥人體試驗的起始階段，為後續研究提供科學依據。I期：開放性，20~30例，摸擬劑量。II期臨床試驗是隨機雙盲對照臨床試驗，目的是選擇最佳臨床應用方案。II期：盲法，隨機，≥100對。Ⅲ期臨床試驗是新藥批準上市前試生產期間的擴大多中心臨床試驗，目的是對新藥的有效性和安全性進行社會檢驗。新藥只有通過這壹階段的臨床試驗後，才能批準生產上市。III期臨床試驗：盲法、隨機、≥300例。IV期臨床試驗是新藥上市後在社會人群中廣泛進行的安全性和有效性評價，繼續接受療效和不良反應的檢查，在廣泛的條件下長期使用，該階段對最終確立新藥的臨床價值具有重要意義。IV期：開放性，＞2000例。