臨床試驗分為I、II、III、IV期。
I期臨床試驗:初步臨床藥理學和人體安全性評價試驗。觀察新藥在人體內的耐受性和藥代動力學，為制定給藥方案提供依據。
II期臨床試驗:療效初步評估階段。其目的是初步評價藥物對有靶適應癥患者的治療效果和安全性，也為ⅲ期臨床試驗的設計和劑量方案的確定提供依據。這壹階段的研究設計可以根據具體的研究目的采取多種形式，包括隨機盲對照臨床試驗。
三期臨床試驗:療效確認階段。其目的是進壹步驗證藥物對具有靶適應癥患者的治療效果和安全性，評價獲益與風險的關系，最終為藥品註冊申請的審評提供充分的依據。壹般來說，試驗應該是具有足夠樣本量的隨機盲對照試驗。
ⅳ期臨床試驗:新藥上市後應用研究階段。其目的是考察藥物在廣泛使用條件下的療效和不良反應，評價在壹般或特殊人群中使用藥物的收益與風險的關系，提高用藥劑量。