SMA是壹種罕見的疾病，只能用壹種藥物治療，所以藥物的成本非常昂貴。SMA是壹種罕見的脊髓性肌萎縮疾病，是壹種神經元疾病，可導致肌肉無力和萎縮。SMA可能會損傷身體周圍的肌肉。在最常見的類型中，患者腿部的無力通常比手臂更嚴重。有時呼吸功能(如呼吸、咳嗽和清除呼吸道分泌物)也會受到影響，可能導致睡眠時呼吸困難。
SMA是壹種罕見的脊髓性肌萎縮癥。能治這種病的藥只有壹種，這種藥要好幾千。價格很貴，這是很多得這種病的普通家庭渴望卻找不到的。SMA是人體做的？存活運動神經元1？造成的。對於健康人來說，這種基因可以產生壹種叫做。存活運動神經元？(SMN)指蛋白質。？
治療SMA罕見病的藥物非常昂貴，因為只有壹種藥物可以治療SMA罕見病。SMA是壹種罕見的脊髓性肌萎縮癥。SMA是人體做的？存活神經元1？由基因缺失或異常(突變)引起。通常情況下，SMA並不被認為是壹種進行性疾病，但隨著肌肉的持續無力，患者的典型表現就是功能的逐漸喪失。這個過程可能是漸進的，也可能在生長期或發病期間更明顯。