1.試驗目的：
I期臨床試驗由於是首次在人體上進行藥物實驗，因此主要目的有兩個，壹是對藥物的安全性和及在人體的耐受性進行研究，考察藥物副反應與藥物劑量遞增之間的關系，二是考察藥物的人體藥物動力學性質，包括代謝產物的鑒定及藥物在人體內的代謝途徑。
II期臨床試驗重點在於藥物的安全性和療效。應用安慰劑或已上市藥物作為對照藥物對新藥的療效進行評價，在此過程中對疾病的發生發展過程對藥物療效的影響進行研究；確定III期臨床試驗的給藥劑量和方案；獲得更多的藥物安全性方面的資料。
III期臨床試驗是獲得更多的藥物安全性和療效方面的資料，對藥物的益處/風險進行評估。
2.受試者的人數：
I期臨床試驗大概需要幾十名受試者，II期臨床試驗需要幾十名至上百人，III期臨床試驗壹般需要幾百甚至上千人，且大多為世界範圍的多中心試驗。
3.受試者的類型：
I期臨床試驗壹般為健康受試者，除了某些特定的藥物如抗腫瘤藥物，抗艾滋病藥物等，有時也會根據藥物和試驗內容的需要選擇特定的受試者，如性別要求（婦科用藥，激素等）；兒童或老人（特定人群用藥）；肝腎功能受損患者（特定適應癥藥物）。
II期和III期臨床試驗壹般選擇患有目標適應癥的患者。
壹期臨床試驗：需要病人數20－100，主要考察藥物的安全性
二期臨床試驗：需要病人數數百人，主要考察藥物的有效性，及藥物劑量和藥效之間的量效關系，同時再觀察藥物的安全性。
三期臨床試驗：需要病人數百至數千人，再次測試藥物的安全性，觀察療效。
藥物臨床試驗分為I、 II、 III、 IV期臨床，根據新藥創新的程度不同，所屬的治療領域不同，對需進行的臨床試驗和病例數的藥政部門都有不同的要求。我國藥政法規定義：I 期臨床研究為安全性研究，摸索人體對藥物耐受性、給藥方法、劑量、藥代動力學的臨床研究，主要在健康人體進行，細胞毒性藥品（如抗腫瘤藥）在腫瘤病人身上進行，壹般每個I期臨床研究需要20-30個病例。試驗方法為分6-8個劑量組進行爬坡試驗，要觀察到MTD。當某壹組出現DLT時該劑量前壹個劑量即為MTD；此外還要進行單次、多次給藥的PK試驗。II 期臨床為初步摸索適應癥和療效，可以設計為對照或者開放試驗，試驗組病例壹般不少於100例。III 期臨床為主要的說服性臨床試驗（相當於美國的PIVATOL試驗），通常要設計為以活性藥物為對照的隨機雙盲試驗，需要120對（國外已經上市）或者試驗組不少於300例（壹類新藥），要得到有統計學意義的結果才能獲得SFDA的批準上市。IV期臨床研究是新藥上市後進行的臨床研究，壹類新藥要求進行2000個病例的IV期試驗