從遠古時代起，人們在獲取食物維持生存的鬥爭中，經過長期實踐和探索，慢慢能辨別出哪些是有益的和有毒的食物，並利用許多天然物質，如植物的根莖、皮果，動物的內臟和器官以及各種礦物來治病強身。這些物質由民間傳到醫生們的手中，成為藥物。接著醫生們專業地從事尋找、配制，發現了各種能醫治疾病的物質。
有壹個典型的有史實可查的例子是：南美洲厄瓜多爾有壹個印第安人患瘧疾，口渴得要命，他爬到附近壹個小池塘邊喝了許多水，頓時覺得病情好了許多。這時他發現有許多樹浸泡在這個池塘裏，使水的味道很苦。他將此事告訴其他印第安人，此後印第安人開始用這種樹皮的浸泡液治療瘧疾。後來有壹位印第安的酋長向壹位西班牙的傳教士透露了這種樹皮的功效。這位傳教士用它治好了當時居住在厄瓜多爾鄰國秘魯的壹些西班牙人，包括西班牙占領者派駐秘魯的總督辛可（Cinchon）伯爵的夫人。其後，大約在1640年間傳到西班牙，這種樹皮就被稱為辛可娜（Cinchona）。西班牙國王下令保護這種名貴樹木，控制出口，但後來卻被英國的研究人員偷走了種子，在印度尼西亞的爪哇島試種成功，並建立了大種植園。直到1826年，法國藥劑師佩爾蒂埃（P.J.Pelletier，1788～1842）和卡萬圖（J.B.Caventou，1795～1877）從這種樹皮中提取出有效成分奎寧（quinine）。這個名稱取自秘魯的這種樹的名稱奎那（Quina）。它傳到我國後，從辛可娜音譯成金雞納霜，因為它是白色粉末，形似霜。於是奎寧成為世界各國普遍用來治療瘧疾的藥物。現在已經可用化學方法制得它。
還有壹個例子是，番茄科屬（Atropa belladonna）和曼陀羅屬（Datura stramonium）壹些植物中含有壹種植物堿，叫顛茄堿。它是無色晶體，劇毒，醫藥上用途很廣。不僅用它治角膜炎、虹膜炎、放大瞳孔，還可用於治療神經痛、氣管炎等病癥。西方稱它為阿托品（atropine），取自它的拉丁名稱atropa。拉丁名稱中的belladonna是由意大利文bella（美麗）和donna（女郎）聯綴起來的，因為古希臘婦女早就用此植物煎劑滴眼，引起瞳孔擴大而顯得漂亮。我國也很早就知道與顛茄成分相似的植物莨菪和曼陀羅。我國古代以莨菪的種子作為藥用，稱為天仙子，食後中毒癥狀是狂浪放蕩，因此名莨菪。曼陀羅傳到醫生手中被用作麻醉藥。《三國演義》中關雲長在襄陽與曹仁打仗，中了流箭，請醫生華佗（145～208）刮骨療毒，而關雲長“飲酒食肉，談笑弈棋，全無痛苦之色”。這是因為華佗配制了壹種麻醉藥，叫麻沸散，就是曼陀羅的酒精浸劑。
西方醫藥史上最著名的古希臘醫藥學家希波克拉底（Hippokratēs，約公元前460～公元前377）已經使用了260種藥物。如強心藥海蔥、瀉藥驢奶、催吐藥白藜蘆、麻醉藥莨菪等。
最有名的阿拉伯醫藥學家伊本·辛納（Ibn Sina）［歐洲人稱他阿維琴納（Avicenna）］（980～1037），在他編著的《醫典》中，收集了希臘—印度醫生們常用的藥物，又增添了幾百種，特別是用水銀制成的藥膏，成功地用來治療皮膚病。
到14～15世紀，瑞士醫生帕拉塞爾蘇士（Paracelsus，1493～1541）大聲疾呼：化學的目的不是制造黃金，而是制取藥物。把煉金術引向了醫藥化學！
他認為人體是壹座化學實驗室，在這座實驗室裏有壹位化學師，叫Archeus，居住在人體的胃中，掌管人體化學功能的操作，把食物分成有用的和無用的兩部分。他從而開創了生物化學。
緊接著比利時醫生海耳蒙特（J.B.Van Helmont，1580～1644）的《醫學入門》，在他死後的1648年出版了。他論述到酵素，認為沒有酵素的作用，物質不會引起變化。可以說，他已經提出催化劑的概念了。
海耳蒙特已經知道胃液中的酸對於消化是必需的，但是過量的酸會引起不適和疾病。海耳蒙特還清楚地認識到各種化學過程中會產生氣體，從而建立了氣體的概念。
荷蘭醫生塞爾維烏斯（de le Boe Sylvius，1614~1672）提出，人和動物身體中各種生命過程都是化學的。他認為呼吸和燃燒是類似現象，都需要空氣。
中國古醫藥學是壹個偉大的寶庫，曾對世界醫藥發展作出了巨大貢獻。《神農本草經》是我國最早的藥物專著，成書在東漢末年，即公元壹二世紀。書中載藥365種。後來歷代有關本草的著作很多。
“本草”顧名思義是論述植物藥品的，但是實際上包括動物、植物和礦物3類物質。動物和植物的組成成分很復雜，除壹般碳水化合物（糖）、蛋白質、脂肪等外，還有生物堿、配糖體、維生素、激素等，都是結構復雜的有機化合物，而礦物雖多，但都是較簡單的無機化合物，是混合物而非純凈物質。古人在使用這些物質時只是憑借經驗，認識其中主要的有效成分的壹些性能。
我國醫藥書籍中也有很多不用“本草”的，如唐代名醫孫思邈著的《千金要方》，記載了很多特效藥，如用白頭翁、馬齒莧、苦參、黃連醫治痢疾，檳榔治絳蟲，龜甲治軟骨病等。他還創造性地用動物肝臟治雀目（夜盲癥）。今天已知夜盲癥是由於缺少維生素A引起的，而動物肝臟中正富含維生素A。他還用谷白皮熬粥治腳氣病，並用大豆、防風、車前子等治療此病。今天知道這些物質中富含維生素B1，人體正因缺乏維生素B1而患腳氣病，腳氣病的癥狀是兩腳無力。唐代的《外臺秘要》中記有20～30種含碘的海藻、昆布（海帶）等醫治大脖子病（甲狀腺腫），歐洲人大約到12世紀初才知道用海藻治療。
唐代是我國醫藥的發達時期。那時已用雞的胃內膜醫治消化不良，因為膜上富含消化酶，酶是壹種蛋白質，是壹種催化劑，不同的酶催化不同物質進行化學變化；還用胎盤作強壯劑，因為胎盤中含有激素，激素又稱荷爾蒙，是人和動物內分泌腺分泌的物質，具有維持身體新陳代謝的功能。
明代李時珍（1518～1593）總結並發展了前人的經驗，在實踐的基礎上從1552年至1578年完成了190萬字的《本草綱目》。1647年被歐洲摘要譯成拉丁文，書名《中國植物誌》，後相繼被譯成英文、日文、法文、德文和俄文等，流傳全世界。
李時珍出生在今湖北蘄春縣，青年時隨父學醫，後被推薦為當時明王朝京都太醫院補缺，曾反對當時嘉靖皇帝朱厚在宮中煉丹，指出丹砂裏有水銀，久服會“入骨鉆筋，絕陽蝕腦”。後辭官返鄉，重修本草。《本草綱目》中收集藥物1 892種，有植物類、動物類和礦物類藥物。
李時珍為了進壹步證實古代記述藥物的真實效果，不斷地在臨床上應用，摸索經驗，明確壹些物質的醫療性能，如延胡的止痛作用、常山的抗瘧作用、牽牛子的下瀉作用、黃岑的降熱作用、三七的止血作用、香薷的解暑作用、益母草的調經作用等，引證久服白石英（含二氧化矽（SiO2）、石鐘乳（含碳酸鈣CaCO3）等礦石的危害。
我國醫藥化學家們不僅認識到壹些物質的醫療性能，還發現壹些物質的物理、化學性能。例如李時珍在《本草綱目》中說：“樸硝，此物見水即消，又能消化諸物，故謂之消。”這裏的樸硝是指硫酸鈉（Na2SO4）。李時珍發現它易溶於水，能與多種物質進行化學反應。南北朝時代的名醫陶弘景（456～536）在他的著述中說：“以火燒之，紫青煙起，雲是真硝石也。”這裏的硝石是指硝酸鉀（KNO3），燃燒時產生紫色火焰，是鉀的特征焰色反應。陶弘景發現可用它來鑒別鉀的化合物，以區別硝酸鈉（NaNO3）。我國古代“礬”很多，宋代《圖經本草》（11世紀中期）中談到綠礬（FeSO4·7H2O晶體）時提到：“置於鐵板上，聚炭封之，囊袋吹令火熾，其礬即沸流出，色赤如融金汁者是真也。”“囊袋”是指鼓風的皮囊。這是說明硫酸亞鐵受熱分解，生成紅色氧化鐵，可以鑒定綠礬，以區別膽礬（CuSO4·5H2O晶體）、明礬［K2SO4·Al2（SO4）3·24H2O晶體］。
此外，無論是我國的古醫藥學家還是西方的古醫藥學家，都發現濃縮酒有防腐、消毒、麻醉以及浸取壹些物質的作用，發現砷化合物具有殺蟲、治療疥癬等作用，發現三氧化二砷（As2O3，俗名砒霜）具有劇毒。