如何評價新藥的收益和風險；
壹、定義和適用範圍
效益-風險評估是根據藥物的效益和風險特征，判斷預期效益是否大於風險，並對建議適應癥做出決策的過程。《指導原則》僅適用於化學藥物和治療性生物制品的臨床研發和上市應用階段。藥品上市後評價和預防性生物制品評價參照其他指導原則。
第二，總體考慮
1.效益和風險特征是否明確，特征判斷是否合理，現有證據是否具有有利的效益和風險特征，可能需要證明上市後采取適當措施能夠將風險控制在可接受的水平，以支持其認可。
2.適應癥的治療背景，包括所涉及疾病的性質、嚴重程度和臨床需求。這是評估中的重要信息。比如，如果新藥的適應癥沒有治療方案，或者新藥相對於現有治療方案有明顯優勢，就可能能夠接受更大的風險。
3.上市申請提交的證據主要包括臨床數據、非臨床數據、患者體驗數據、產品質量信息和流行病學數據。
4.綜合考慮收益和風險的不確定性，科學評價收益是否超過風險。
5.收集患者的經驗數據有助於確定未滿足的患者需求，同時可以為研究結束時的臨床相關性評估提供信息。
三、評價框架和細節
1.治療背景:包括需要藥物治療的疾病背景和現有的治療方案。評估目標適應癥的疾病信息和影響，對現有治療方法進行分組和評估，說明其他幹預措施的有效性和安全性，從有效性、安全性、耐受性、依從性和現有治療負擔等方面分析新藥的臨床需求。
2.益處:對目標人群的有益影響。包括與臨床相關的主要療效指標和重要的次要指標，但不限於療效，依從性的提高在壹定情況下也可能是壹種益處。
臨床獲益包括但不限於療效的性質、大小和統計不確定性的估計，療效的劃分，療程和療效的持續時間，聯合用藥時可以確認的藥物產生的獲益，評價獲益數據的強度。