通過比較生長激素治療前後患兒的生長速度，我們可以判斷生長激素治療是否有效。當然，需要提醒家長的是，註射生長激素不可能立竿見影，這是不現實的，也不符合自然規律。通常情況下，為了監測療效和安全性，醫生會要求在治療 3 個月後進行復查。如果孩子在 3 個月內長高了 2 厘米以上，說明孩子的生長效果非常好。不過，生長激素的治療效果往往在開始治療後的6-12個月最為明顯，因此如果要評估孩子使用生長激素的療效，建議在治療6個月後進行。
雖然生長激素治療身材矮小的總體療效不錯，但孩子在使用生長激素後長高多少厘米還存在壹定的個體差異。這涉及到影響生長激素療效的相關因素。其壹：疾病類型。對於不同類型的疾病，生長激素的治療效果存在壹定的差異性，通常生長激素缺乏的患兒身高增長效果較好。其二：開始治療時兒童的年齡和兒童骨骼的年齡。治療時患兒年齡越小，骨齡越小，生長激素促進軟骨細胞分裂增殖的能力越強，長高效果越好。第三：依從性的高低。孩子對治療的依從性越高，飲食、運動、睡眠越好，長高效果越好。其實，孩子壹旦開始治療，前兩個因素都不是家長所能控制的，家長能做的就是盡量幫助孩子提高治療的依從性，從而達到更好地保障治療效果的目的。