臨床試驗的分期可從以下幾個方面加以區別：
1、試驗目的：
I期臨床試驗由於是首次在人體上進行藥物實驗，因此主要目的有兩個，壹是對藥物的安全性和及在人體的耐受性進行研究，考察藥物副反應與藥物劑量遞增之間的關系，二是考察藥物的人體藥物動力學性質，包括代謝產物的鑒定及藥物在人體內的代謝途徑。
II期臨床試驗重點在於藥物的安全性和療效。應用安慰劑或已上市藥物作為對照藥物對新藥的療效進行評價，在此過程中對疾病的發生發展過程對藥物療效的影響進行研究；確定III期臨床試驗的給藥劑量和方案；獲得更多的藥物安全性方面的資料。
III期臨床試驗是獲得更多的藥物安全性和療效方面的資料，對藥物的益處/風險進行評估。
IV期臨床研究是新藥上市後進行的臨床研究。
2、受試者的人數：
I期臨床試驗大概需要幾十名受試者，II期臨床試驗需要幾十名至上百人，III期臨床試驗壹般需要幾百甚至上千人，且大多為世界範圍的多中心試驗。IV期臨床研究要求進行2000個病例的IV期試驗。
3、受試者的類型：
I期臨床試驗壹般為健康受試者，除了某些特定的藥物如抗腫瘤藥物，抗艾滋病藥物等，有時也會根據藥物和試驗內容的需要選擇特定的受試者，如性別要求（婦科用藥，激素等）；兒童或老人（特定人群用藥）；肝腎功能受損患者（特定適應癥藥物）。
II期、III期和IV期臨床試驗壹般選擇患有目標適應癥的患者。
按照國家食品藥品監督管理局頒布的《藥物臨床試驗質量管理規範》中臨床試驗的定義，臨床試驗是指任何在人體（病人或健康誌願者）進行藥物的系統性研究，以證實或揭示試驗藥物的作用、不良反應及/或試驗藥物的吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定試驗藥物的療效與安全性。
在國外，把參加臨床試驗的人員稱作誌願者，國內壹般稱為“受試者”，誌願者裏面有健康的人，也有病人，這主要看是參加什麽樣的試驗。我們平時接觸最多的試驗，還是由病人參加的，目的在於考察新藥有沒有療效，有沒有副作用的試驗，換另壹種更直白的說法，就是在壹個新藥正式上市前，醫生讓病人服用（使用）這個新藥，當然這必須得到病人的同意，經過壹定的療程後，看看這個藥的療效和副作用情況。
臨床試驗最重要的壹點就是必須符合我們的倫理要求，就是說參加試驗的是人，必須尊重他（她）的人格，參加試驗必須符合參加試驗者的利益，在這種前提下，試驗才能做。而且在試驗期間，參加者可以不需要任何理由，而不再繼續進行試驗，他（或她）的選擇，包括醫生在內的所有人都無權幹涉。總之，精心設計、操作的臨床試驗，是提高人類健康，尋找新的治療藥物和方法的，最快最安全的途徑。
藥物臨床試驗分為I、II、III、IV期臨床，根據新藥創新的程度不同，所屬的治療領域不同，對需進行的臨床試驗和病例數的藥政部門都有不同的要求。我國藥政法規定義：I期臨床研究為安全性研究，摸索人體對藥物耐受性、給藥方法、劑量、藥代動力學的臨床研究，主要在健康人體進行，細胞毒性藥品（如抗腫瘤藥）在腫瘤病人身上進行，壹般每個I期臨床研究需要20-30個病例。
試驗方法為分6-8個劑量組進行爬坡試驗，要觀察到MTD。當某壹組出現DLT時該劑量前壹個劑量即為MTD；此外還要進行單次、多次給藥的PK試驗。II期臨床為初步摸索適應癥和療效，可以設計為對照或者開放試驗，試驗組病例壹般不少於100例。
III期臨床為主要的說服性臨床試驗（相當於美國的PIVATOL試驗），通常要設計為以活性藥物為對照的隨機雙盲試驗，需要120對（國外已經上市）或者試驗組不少於300例（壹類新藥），要得到有統計學意義的結果才能獲得SFDA的批準上市。IV期臨床研究是新藥上市後進行的臨床研究，壹類新藥要求進行2000個病例的IV期試驗。
參考資料：