二甲雙胍主要通過減少肝糖原的輸出(抑制肝糖原轉化為葡萄糖)、減少小腸對葡萄糖的吸收、改善胰島素抵抗、激活腺苷酸活化蛋白激酶、促進葡萄糖的氧化分解來降低血糖。
二甲雙胍作為糖尿病治療的壹線藥物，壹直是首選，尤其是對於超重和肥胖的糖尿病患者。降糖效果是肯定的。單藥治療可降低空腹血糖和餐後血糖，降低糖化血紅蛋白1%-2%。初始最小劑量為500毫克/天，最佳有效劑量為2000毫克/天，最大劑量為2550毫克/天。
建議二甲雙胍從最小劑量開始使用，逐漸增加到最佳有效劑量。如果單劑治療3個月後血糖仍不能達標，可考慮加服第二劑口服降糖藥。它還可以與胰島素聯用，進壹步減少胰島素的用量，降低胰島素引起的體重增加和低血糖的風險。
二甲雙胍在糖尿病治療中發揮重要作用的原因之壹是它除了降血糖還有其他功能。例如，在降低血脂方面，二甲雙胍可以改善脂肪的合成和代謝。許多研究表明，二甲雙胍可以降低二型糖尿病患者的總膽固醇、低密度脂蛋白膽固醇和甘油三酯水平，但對高密度脂蛋白膽固醇影響不大。
二甲雙胍可以減肥。根據研究，新診斷的二型糖尿病患者單用二甲雙胍治療4個月後，正常患者、超重患者和肥胖患者的體重分別下降了65438±0.47kg、2.865438±0kg和2.92kg。體重指數和腰圍越大，使用二甲雙胍後體重減輕越明顯。
當使用磺脲類藥物(格列齊特XX)、羅格列酮、吡格列酮和胰島素進行治療時，體重通常會增加。結合二甲雙胍，這些藥物對體重的影響可以降至最低。有研究表明，二甲雙胍聯合胰島素比單獨使用胰島素可減輕體重2.28-3.85kg。
二甲雙胍還可以改善非酒精性脂肪肝，包括降低丙氨酸氨基轉移酶和天冬氨酸氨基轉移酶，改善胰島素抵抗，顯著改善肝臟炎癥、脂肪變性和纖維化。只要轉氨酶不超過正常上限的3倍，沒有嚴重肝功能不全或肝硬化失代償，就可以使用二甲雙胍。
二甲雙胍具有明顯的心血管保護作用。它可以通過減少心血管疾病的危險因素來保護心血管系統。控制危險因素是減少心血管事件的重要措施，包括血脂異常、肥胖、胰島素抵抗、高血壓、非酒精性脂肪肝等。二甲雙胍可降低血糖、血脂、體重，改善胰島素抵抗(尤其是肝臟和肌肉)，改善非酒精性脂肪肝。
英國10年糖尿病前瞻性研究表明，使用二甲雙胍可以降低大血管並發癥和死亡率，並且這種獲益是持續的，其在減少心肌梗死和死亡方面的作用明顯優於磺脲類藥物(格列齊特XX)和胰島素。因此非常適合二型糖尿病合並冠心病、動脈粥樣硬化、心律失常等心血管疾病的患者。
此外，二甲雙胍還具有抗腫瘤作用。糖尿病是乳腺癌、胰腺癌、結腸直腸癌和子宮內膜癌的危險因素。許多研究表明，二甲雙胍不僅可以影響代謝，還可以通過激活腺苷酸活化蛋白激酶通路來抑制腫瘤的發生和發展。二甲雙胍治療可以降低肺癌、前列腺癌、直腸癌、乳腺癌和其他癌癥的風險。
總之，二甲雙胍在二型糖尿病的治療和心血管保護方面證據確鑿，且價格低廉。對於大多數二型糖尿病患者來說，它應該作為壹種口服降糖藥全程使用。為了降低空腹血糖、餐後血糖、糖化血紅蛋白，保護心臟、腎臟等靶器官，越貴越好。