藥物的治療作用(therapeutic effect)是指患者用藥後所引起的符合用藥目的的作用，有利於改變病人的生理、生化功能或病理過程，使患病的機體恢復正常。根據藥物所達到的治療效果，可將治療作用分為對因治療和對癥治療。
1.對因治療 用藥後消除了原發致病因子，徹底治愈疾病。例如抗生素殺滅病原微生物。
2.對癥治療 用藥後改善了患者的癥狀。如應用解熱鎮痛藥降低高熱患者的體溫，緩解疼痛；抗高血壓藥控制了患者過高的血壓等。
對癥治療雖不能根除病因，但對壹時診斷未明、病因不清，暫時無法根治的疾病卻是不可缺少的。如高熱會引起昏迷、抽搐，甚至死亡，再如休克、驚厥、心力衰竭時就必須立即采取有效的對癥治療，以挽救患者的生命。此時對癥治療可能比對因治療更為迫切。在臨床工作中，對因治療可以根除病醫，對癥治療可解除患者痛苦，維持生命指征，贏得對因治療的時間，兩種治療相輔相成，不可偏廢。祖國醫學提倡“急則治其標，緩則治其本”，有時應“標本兼治”，這些是臨床實踐應遵循的原則。
藥物的不良反應
凡是不符合用藥目的並給患者帶來不適或痛苦的反應統稱為藥物不良反應。多數藥物不良反應是藥物固有作用的延伸，在—般情況下是可以預知的，但不壹定是可以避免的。
根據治療目的、用藥劑量大小或不良反應嚴重程度，藥物不良反應可分為以下幾類。
1.副作用(side reaction) 是指在藥物治療劑量時，出現的與治療目的無關的不適反應。副作用是由於藥物的選擇性低、作用廣泛引起的，壹般反應較輕微，多數可以恢復。例如阿托品用於解除胃腸痙攣時，會引起口幹、心悸、便秘等副作用；而當用於麻醉前給藥時，阿托品減少呼吸道分泌，則可以防止分泌物阻塞呼吸道及吸入性肺炎的發生，而成為治療作用，減少腺體分泌產生的口幹又成為副作用。由此可見，有時副作用和治療作用之間是可以相互轉變的。
2.毒性反應毒性反應(toxic reaction) 是指在藥物劑量過大或體內蓄積過多時發生的危害機體的反應，壹般較為嚴重。毒性反應可因劑量過大立即發生，稱為急性毒性反應(acute toxicity)，多損害循環、呼吸和神經等系統功能；也因用藥時間過長，體內慢慢蓄積後逐漸產生，稱為慢性毒性反應(chronic toxicity)，多損害肝、腎、骨髓、內分泌等功能。某些藥物可能有致突變、致癌、致畸胎作用，稱為藥物的三致作用，它屬於慢性毒性反應中的特殊毒性範疇。臨床通過增加劑量或延長療程以期達到治療目的時，應考慮到用藥過量而引起中毒的危險性，註意掌握用藥劑量和間隔以及有些藥物劑量的個體化。
3.**反應**反應(allergic reaction) 是指機體受藥物刺激所發生的異常免疫反應，引起機體生理功能障礙或組織損傷，又稱為過敏反應，如過敏性休克、溶血性貧血、血清病、接觸性皮炎、藥物熱、移植性排斥反應等。在治療量或極小量時即可發生，如微量的青黴素可引起過敏性休克。**反應常見於過敏體質的患者。致敏物質可能是藥物本身，也可能是其代謝物，亦可能是藥物中的雜質。臨**對於易過敏的藥物或過敏體質者，用藥前應進行過敏試驗，陽性反應者禁用或脫敏後使用。
4.後遺效應後遺效應(after effect) 是指在停藥後血藥濃度已降低至最低有效濃度以下時仍殘存的藥理效應。後遺效應可為短暫的或是持久的。如服用巴比妥類催眠藥物後，在次晨仍有乏力、困倦等“宿醉”現象；長期應用腎上腺皮質激素，可引起腎上腺皮質萎縮，壹旦停藥，腎上腺皮質功能低下，數月難以恢復。
5.繼發反應繼發反應(secondary reaction) 是指由於藥物治療作用引起的不良後果。長時間服用廣譜抗生素，許多敏感菌株被抑制，壹些不敏感的細菌，如耐藥葡萄球菌或白色念珠菌等真菌大量乘機繁殖，致繼發性感染。
6.停藥反應停藥反應(withdrawal reaction) 是指長期服用某些藥物，突然停藥後原有疾病的加劇，又稱反跳反應。例如長期應用β受體阻斷藥普萘洛爾治療高血壓、心絞痛等，可使β受體密度上調而對內源性遞質的敏感性增高，如突然停藥，則會出現血壓升高或心絞痛發作，患者產生危險。又如長期服用可樂定降壓後突然停藥，次日血壓可劇烈回升。臨床對這類藥物，如需停藥，應逐步減量，以免發生危險。
7.特異質反應特異質反應(idiosyncratic reaction) 是指某些藥物可使少數患者出現特異性的不良反應，反應性質可能與常人不同。例如骨骼肌松弛藥琥珀膽堿引起的特異質反應是由於先天性血漿膽堿酯酶缺乏所致；紅細胞葡萄糖-6-磷酸脫氫酶缺乏引起還原型谷胱甘肽缺乏的患者，當服用有氧化作用的磺胺時，就可能引起溶血。特異質反應大多由於機體生化機制的異常所致，與遺傳有關，屬於壹種遺傳性生化缺陷。