ASO是壹種人工合成的短核苷酸鏈，可用於選擇性地結合目標RNA並調節基因表達。通過使用這項技術，諾西汀鈉註射液已被證明能增加SMA患者體內全長SMN蛋白的數量。
諾西那辛鈉註射液通過鞘內註射給藥，將藥物直接註入脊髓周圍的腦脊液（CSF）中，而SMA患者正是在脊髓周圍的腦脊液中因SMN蛋白含量不足而導致運動神經元發生退行性變化。
諾西那松鈉註射液是百健艾迪克有限公司開發的壹種脊髓性肌萎縮癥治療藥物，於2016年12月23日在美國首次獲得批準。
2019年4月28日，註射用諾西那松鈉在中國上市，用於治療5qSMA，成為中國首個能夠治療SMA的藥物。
2016年12月23日，註射用諾西那芬鈉作為全球首個精準靶向治療SMA的藥物首次在美國獲批上市，隨後該藥先後在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲批治療SMA。
2019年4月28日，註射用諾西那芬鈉在中國上市，用於治療5qSMA，成為中國首個能夠治療SMA的藥物。
註射用諾西能鈉是全球首個獲批治療SMA的藥物，截至2020年6月30日，註射用諾西能鈉已在全球50個國家和地區獲批，並在40多個國家和地區獲得報銷。
專家介紹說，註射用諾西那先鈉是壹種治療5q型脊髓性肌萎縮癥的反義核苷酸，適用於嬰兒、兒童和成人，也是我國首個獲批治療脊髓性肌萎縮癥的進口藥物。醫生通過鞘內註射（通過腰椎穿刺將藥物註入體內）給藥。
兒童確診後需盡早用藥：
第壹年需要註射六次，頭兩個月註射四次，之後每四個月註射壹次。
吳立文說，有些孩子在註射後運動能力得到了壹定程度的恢復。湖南省壹名2歲11個月大的兒童諾諾從今年5月開始註射藥物，目前已註射了4次。經過治療，諾諾的運動能力得到了較好的恢復。
參考資料：百度百科 - 諾欣安