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亨廷頓舞蹈病的治療

目前,亨廷頓舞蹈癥沒有有效的治療方法,但可以在出生前檢測出胎兒是否攜帶致病的突變基因。

治療方法的研究進展;

1.剛果紅可以治療亨廷頓舞蹈癥。

剛果紅是壹種常用於醫學實驗的染料,可以防止大腦中壹些異常的蛋白質堆積,預防亨廷頓舞蹈癥。這壹發現為亨廷頓舞蹈癥的治療提供了新的思路,但在這種方法應用於臨床之前,還需要進壹步的研究和改進。

2.與亨廷頓氏病治療相關的關鍵蛋白質

亨廷頓病是由突變的亨廷頓基因引起的,該基因可以有許多蛋白質副本(稱為谷氨酰胺)。正常的亨廷頓蛋白含有10 ~ 25個谷氨酰胺序列。然而,如果谷氨酰胺序列超過36個,蛋白質的形狀就會發生變化,並在神經元中形成壹個大簇。這會殺死大腦紋狀體中的這些細胞,從而導致獨特的協調性喪失和癡呆。

亨廷頓蛋白組通過“綁架”其他蛋白細胞導致細胞紊亂。根據2003年的壹份報告,人們發現被稱為CBP的蛋白質易受攻擊。這種蛋白質對於傳遞幫助神經細胞存活的信號至關重要,亨廷頓舞蹈癥的治療終於有了壹線希望。

3.“包涵體”研究的新成果

當病人生病時,亨廷頓蛋白在體內發生突變。蛋白質在細胞內逐漸聚集形成大分子團,這些不溶於水的分子團被稱為“包涵體”。業內主流認為,包涵體破壞神經元,是亨廷頓病的生化指標之壹,因為患者腦細胞中有很多包涵體,而健康人的腦細胞中沒有。然而,壹些研究人員認為,包涵體是機體自我保護的壹種機制。

突變蛋白的聚集可能是疾病加重的原因;但突變蛋白足夠大,可以形成包涵體,這可能是神經系統抵抗疾病的信號,也是壹種自我保護的機制。此外,科學家還指出,神經元在大腦中對包涵體的反應可能與在培養基中不同。而實驗小鼠的神經元是目前最能反映亨廷頓舞蹈癥細胞活性的模型。這項實驗不僅改變了科學家對包涵體的認識,還可能改變亨廷頓舞蹈癥的治療方法。

4.RNAi幹擾方法

研究人員將攜帶RNA幹擾分子遺傳信號的病毒註射到HD小鼠模型的大腦中,這只小鼠的典型亨廷頓癥狀明顯減輕。

5.腦細胞移植。

腦細胞移植可以幫助亨廷頓舞蹈癥患者延長生命。法國醫學家2006年初發表研究報告稱,醫學界壹直爭議的腦細胞移植可以緩解腦病患者的病情,尤其是亨廷頓舞蹈癥。這種治療“不是永久的治愈”,但是它會為病人贏得更多的時間。

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