亨廷頓氏病是壹種致命的遺傳病，目前還沒有治愈的方法。這是壹種永遠不會被忘記的致命遺傳疾病。它的癥狀似乎伴隨著肌萎縮性側索硬化癥、帕金森病癥和阿爾茨海默氏癥。患者失去無法控制的運動和抑郁的認知能力，經常在養老院度過壹生，最終無法行走或說話，但通常懂語言，認識家人。
醫學教授、神經治療學院聯合主任、該領域世界知名領導者Neil Aronin醫學博士正在探索壹種基於基因沈默或RNA幹擾的有前途的新療法。基因沈默的目的是關閉導致疾病的突變亨廷頓基因，同時保持正常的亨廷頓基因。初步研究表明，這種治療策略對培養細胞和小鼠是有效和安全的。阿羅寧博士和他的同事正在研究如何最好地將基因沈默傳遞給人類。
“從科學上講，我對知道我們如何改變或減少導致疾病的基因的作用很感興趣,”Aronen說。我們把RNA幹擾作為降低人類亨廷頓蛋白的核心概念。我們在病毒中插入壹小段RNA。我們可以將這種病毒放入顯示疾病的腦細胞中。
他說:通過RNA幹擾，可以減少突變亨廷頓蛋白的表達。這是好消息。
傑森·摩根(Jason Morgan)今年40歲，從去年開始患有亨廷頓舞蹈癥。這種疾病是遺傳的；擁有延伸基因的父母所生的孩子有50%的機會繼承它。大約有30，000名美國人患有亨廷頓舞蹈癥。
摩根說:有壹天我突然醒來，有自殺的念頭。他描述了這種疾病的常見癥狀。我以前從來沒有過這種心態。我希望我的兒子不必面對這些。我希望親愛的上帝，他不必處理這件事。
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