氯巴贊是壹種用於治療兒童罕見難治性癲癇的藥物,在輔助治療中起著非常重要的作用。可以說是針對此類疾病對癥,副作用較小的“救命藥”。但由於氯巴嗪在我國屬於第二類精神藥品,且具有壹定成癮性,因此之前並未獲準在我國上市。
毛女士的兒子是中國第壹個合法使用原研藥氯貝贊的孩子。孩子兩歲時,她患了嬰兒痙攣癥。她在自己的病人中知道氯巴占會在中國上市。9月22日,她帶著孩子從河北來到北京協和醫院神經內科。兒童服用氯貝贊已近5年。在此之前,他們壹直依靠朋友從國外購買,經常面臨停藥的風險。但這種病如果不能長期規律服用,很容易反復,甚至帶來並發癥。
孩子家屬毛女士:我壹直在網上代購,壹直找人從德國買,但是壹直怕買到假藥,挺擔心的。現在很方便,因為不用擔心買到假藥。畢竟醫院開藥肯定是正規途徑,不用擔心停藥的問題。(我們)都很開心,只要父母(孩子)吃了這個藥,壹定很開心。
為滿足患者對少數臨床急需藥品的需求,如已在國外上市但國內沒有的氯巴嗪,今年6月,國家衛健委、國家醫藥品監督管理局聯合制定下發了《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴嗪臨時進口工作方案》。《方案》明確,在北京協和醫院牽頭的全國50家三級醫院,進口氯巴占將逐步落地,患兒及家屬可憑合格醫生處方購買氯巴占。
北京協和醫院藥劑科主任張博:實際上是建立了中國特色藥物可及性的創新機制,為其他罕見病的可及性提供了解決方案。難治性癲癇對兒童和家庭的影響非常嚴重。比如對孩子智力發育的影響,對他身體的傷害,精神壓力都是非常大的。那麽隨著原研藥氯貝贊的進口,我國難治性癲癇患者應該會受益匪淺,解決藥物可及性問題。