科技部《關於對國家重點研發計劃“幹細胞及轉化研究”等7個重點專項2020年度申報指南征求意見的通知》表示,2020年,國家撥總經費2.3億元支持幹細胞及轉化研究重點專項。
至今,中央財政連續4年撥款總計超過22億元支持“幹細胞及轉化研究”重點專項。幹細胞科技早已經被列為我國戰略性、前瞻性的重大科學問題。幹細胞的研究和發展對健康和生命將會是壹個革命性的變革,以下是目前幹細胞治療領域涉及最廣的八大疾病領域。
01.骨關節炎
骨關節炎是壹種影響關節的退行性疾病。隨著時間的推移,保護關節、防止骨頭相互摩擦的軟骨會斷裂。這也會導致骨骼的退化,引起疼痛、僵硬和最終的不能動彈。這種情況通常會影響臀部、膝蓋和拇指,有些案例也會影響肘部、手腕、腳踝和手指。
軟骨無法進行自我更新,人出生時體內只有這麽多細胞,這意味著當這些細胞死亡之後,沒有新的細胞取代它們。因此,關節和骨骼會退化。幹細胞可分泌的細胞因子是骨髓細胞的百倍以上,具有增殖成軟骨的能力。
2019年5月,人臍帶間充質幹細胞註射液獲得國家藥監局臨床試驗默示許可(批件號 CXSL1900016),用於治療膝骨關節炎。
國外已上市細胞產品:
比利時TiGenix公司開發的產品ChondroCelect(自體軟骨細胞),用於膝蓋軟骨修復。
韓國Medipost公司的可特立(Cartistem,含有臍帶血間充質幹細胞和透明質酸鈉)是首個采用異基因幹細胞修復關節軟骨的細胞治療產品。
02.中風
2017年,異體骨髓來源的間充質幹細胞產品MultiStem治療中重度缺血性腦卒中的II期臨床取得積極成果,證明了可行性和安全性 ,相關成果發表在頂級期刊The Lancet Neurology上。
試驗結果表明,腦卒中患者對MultiStem的耐受性良好,無嚴重副作用事件。患者接受治療後炎癥細胞因子顯著減少,加速免疫系統恢復。目前該療法已經獲得了美國FDA批準進入III期臨床試驗,預計將在美國及歐洲的50多家頂級腦卒中中心招募約300名患者。
2019年9月17日,發表在STEM CELLS上的壹項I期擴展試驗結果首次證明了早期使用自體骨髓單個核細胞(MNCs)治療急性缺血性腦卒中患者的安全性和可行性。
03.心臟病
心臟病仍然是全球的頭號殺手。據《中國心血管病報告2018》報告,我國冠心病患者有1100萬,肺原性心臟病患者500萬,心力衰竭患者450萬,風濕性心臟病患者250萬,先天性心臟病患者200萬,且發病人數和死亡人數逐年上升。
幹細胞治療心臟病的最大好處是它能夠取代受損或死亡的細胞,而不需要侵入性手術或移植。
2018年5月16日,Nature News報道稱,日本衛生部允許大阪大學的醫生提取幹細胞衍生的組織薄片,並將其用於治療心臟病患者。在臨床前研究中,研究小組確定由iPS細胞生成的細胞移植薄片可以改善心臟功能。
澳大利亞Mesoblast公司的Revascor由1.5億個間充質前體細胞(MPCs)組成,通過直接註射到患者的心肌中治療疾病。壹項III期試驗(NCT02032004)正在評估Revascor用於治療晚期心力衰竭患者。該試驗已經完成了北美55個中心的患者登記,其中566名患者隨機接受Revascor或安慰劑治療。
04.糖尿病
I型糖尿病是遺傳性的,是由於胰腺不能產生胰島素,或者產生的胰島素太少。這很可能是由於免疫系統紊亂,身體攻擊自己的胰島——即負責制造胰島素的胰腺細胞。在這種情況下,幹細胞可以提供與其他自身免疫疾病相同的免疫系統調節作用。
II型糖尿病是指身體對胰島素產生抵抗力。胰腺可能仍然正常運作,但是患者的身體感覺不到,這意味著血液中胰島素的釋放仍然不會促使細胞吸收葡萄糖。它仍然留在血液中,引起危險的高血糖癥,就像它在I型糖尿病中壹樣。
第二種情況也可能對幹細胞治療有反應,幹細胞治療可以幫助胰腺適度分泌胰島素,並幫助身體更有效地對胰島素做出反應。
目前,評估幹細胞對這兩種疾病有效性的多項臨床試驗正在進行中,許多人急切地等待著結果。
2017年發表在Science Translational Medicine的壹項研究中,波士頓兒童醫院的研究人員通過註入預先處理過的能夠產生更多PD-L1的造血幹細胞,成功地逆轉了小鼠模型的I型糖尿病。
Science同日發布兩則重磅新聞
05.脫發
幹細胞為全天然的頭發再生鋪平了道路——從頭皮上移除毛囊,分離出幹細胞,並將這些毛囊連同幹細胞壹起註入頭皮。這種療法的精髓在於,通過提供頭發再生所需的營養物質和最初產生頭發所需的毛囊,促使原先沒有頭發或禿頂的頭皮部
溫哥華壹家致力於治療脫發的公司正在開發利用真皮鞘杯(DSC)細胞治療雄激素性脫發(男性型脫發)的自體細胞療法。該公司正在開發的候選產品叫做RCH-01。它準備開始II期試驗,將招募160名男性受試者。在試驗中,真皮鞘杯細胞將從取自患者頭部後部的活檢組織中分離出來。之後,細胞將在實驗室中擴增,並註射到患者頭皮的禿頂區域。
06.白血病
白血病是影響淋巴系統和骨髓的另壹種癌癥。白血病細胞癌變,影響免疫系統,引起壹系列的癥狀,最終導致未經治療的死亡。這是最常見的兒童癌癥,但也影響不同年齡的成年人。
然而,幹細胞療法帶來了巨大的希望。治療方法包括首先用高劑量化療殺死白血病細胞,有時還需要放療。在大部分癌細胞被擊敗後,患者接受幹細胞輸註來幫助身體重新恢復,這樣就可以再次制造正常的血細胞。
這種治療,通常只適用於復發的患者,即他們的癌癥從標準治療中得到緩解,幾個月或幾年後又復發了。然而,好消息是:在第壹次緩解期進行幹細胞治療,5年存活率為30-50%。如果患者在幹細胞移植後2年內沒有復發,他們很有可能存活多年。
05.脊椎損傷
脊髓損傷或切斷是人體最嚴重的創傷之壹。取決於受傷發生的部位,患者可能再也不能走路,甚至不能移動手臂。長期以來,這種創傷是完全無法彌補的。雖然近年來的壹些神經外科手術讓患者恢復了部分功能,但結果仍然常常令人失望。
幹細胞為這部分患者的未來帶來了巨大的希望。在這其中,幹細胞提供了替代受損神經的能力,而不是試圖修復受損神經。通過將幹細胞註射到損傷部位,脊柱可以自我修復,獲取正常運作所需的所有成分。
結合生長因子和激素,幹細胞能夠前往受傷部位“重建”功能,然後幹細胞分化為特定的細胞,與受損組織整合並修復。
08.自身免疫疾病
自身免疫疾病如類風濕性關節炎、糖尿病、多發性硬化、狼瘡、愛迪生氏病、格雷夫斯病等。幹細胞療法在自身免疫疾病中有兩個潛在的益處。它可以幫助修復和再生在自身免疫攻擊中受損的組織。幹細胞可以幫助他們修復神經、皮膚、血液、器官等。這有助於患者恢復健康,對抗這類疾病的退化。
幹細胞可以調節免疫系統,使其不再兇猛地攻擊、或者根本不攻擊身體。研究表明,幹細胞可以最大限度地減少免疫系統的病理影響,從而避免自身免疫,同時保持機體攻擊外來物質和真正病原體的能力。
未來展望:
根據國家藥品監督管理局藥品審評中心的信息顯示,2018年6月至今,國內相繼有8款幹細胞新藥的臨床試驗申請獲受理,其中4款已獲臨床默示許可,涉及疾病包括膝骨關節炎和糖尿病足潰瘍。
雖然我國幹細胞技術還在臨床試驗階段,但我國現已有50余個幹細胞臨床研究項目完成備案,涉及的疾病包括:急性心梗、膝骨關節炎、帕金森病、卵巢早衰、銀屑病、視網膜色素變性、年齡相關性黃斑變性、骨修復、不孕癥、失代償性乙型肝炎肝硬化等。隨著臨床研究的進壹步開展,幹細胞療法會讓更多的病人真正受益!