藥物的發現階段。目的是找出有潛力成為藥物的候選化合物。
通過了解疾病的發病過程及機理，為新藥開發提供明確的靶標。通過從已有的天然藥物，或通過靶標，定向設計出對於靶標有作用的先導化合物。lead-compound
圍繞天然藥物或者其他方面得到的先導化合物，通過對這些化合物活性數據與構效關系分析，如利平斯基五倍率法則，進壹步指導後續化合物結構優化和修飾，以得到更好的化合物。
通過構效關系及活性研究，篩選出來具有滿足要求（藥物設計目的）的最優化合物，通過某些指標，如類藥性，生物利用度，血腦屏障透過系數等。通過大規模數據、算法進行預測，以選擇合適的化合物。
此時藥物已進入開發階段。首先需要完成臨床前的毒理學研究，向藥監部門提交“實驗用新藥”申請 investigational new drug, IND 。
首先需要提供壹批次的原料藥以用於毒理研究（100-1000g）。此階段需要盡快完成，只要藥物合成路線（或提取方式）能夠滿足批量獲取，壹般就能夠獲得批準，包括成本等此時不必主要考慮
但同樣，隨著藥物研發項目的後續推進，工藝部門也應當根據需要（商業化等）不斷優化合成路線與方法，開發合理的生產工藝與合成路線，滿足從I—III期臨床用藥與商業化的需求。
了解藥物在體內的吸收、分布、代謝、排泄的相關數據。用於指導研究給藥方式（口服、註射等），給藥頻率與劑量。
證明藥物對目標疾病有特定的治療效果。並根據藥代動力學的研究結果，評估藥物的安全治療劑量範圍。
毒理研究種類較多，壹般來說包括急性、亞急性、慢性毒性，或致癌、致突變、生殖毒性等的研究。
根據藥物開發的時間需求，毒理學的研究在時間維度上可以進行相應的調整。
根據之前的臨床前研究結果，根據藥物的藥代動力學數據，及藥物的治療目的，選擇合適的給藥方式與處方制劑。並對於設計好的制劑，也應進行同樣的安全性及動力學評估。
當壹個化合物通過了臨床前研究階段，就需要向藥監部門提交新藥臨床研究申請。以開展藥物的臨床研究。
此時需要提供先前實驗的材料：化合物的結構，給藥方式，毒理學研究等；以及臨床實驗的相關計劃：在何地，由誰以及如何進行臨床試驗。
所有的臨床方案必須經過倫理審評委員會（InstitutionalReview Board，IRB）的審查和通過，並在後續執行過程中，每年向藥監部門及倫理審評委員會匯報臨床實驗的進程和結果。
在美國，如果新藥申請在提交後的30天內FDA沒有駁回，那麽該申請則視為有效，可以進行人體實驗。在中國則需要NMPA（原CFDA）批準。
將藥物第壹次用於人體以研究藥物性質的實驗，壹般也稱為耐受性實驗。Ⅰ期臨床試驗壹般需要征集20－100名 正常和健康的誌願者 （對於腫瘤藥物而言則通常為腫瘤病人）。
在嚴格控制的條件下，給不同的劑量（安全性得到進壹步評估後可以進行多劑量給藥）於誌願者，住院以進行24小時的密切監護，監測藥物的血液濃度，其吸收、分布、代謝和排泄以及藥效持續時間的數據，有益或不良反應，評價藥物在人體內的性質。為將來為病人使用提供合適劑量。
為了證實藥物的治療目的，則會進壹步執行Ⅱ期臨床試驗，也是在 病人 身上做的實驗。 Ⅱ期的臨床試驗通常需要100-500名病人進行實驗。
通過檢測與Ⅰ期臨床試驗相似的藥代動力學數據，以及藥效，確定藥物在實際病人上的有效性與安全性。
Ⅱ期臨床試驗壹般采用隨機盲法對照試驗（也可采用其他形式），及在病人和醫生都不知道的情況下，分別給不同病人給予對照組與實驗組的藥物。
Ⅲ期臨床以商業化生產工藝提供用藥。而原料藥與制劑工藝，也應推到至這壹階段，壹般來說，此時的藥物生產應考慮多個方面，包括：產品質量，成本，安全性，穩定性，可持續性，及環境影響。
Ⅲ期臨床壹般需要1000-5000名病人。相比起Ⅱ期臨床試驗，則是在更大範圍的病人身上進行實驗，以獲得大樣本的數據。根據統計學分析，判斷藥物有效性與安全性。以及藥物相比市場上的老藥（同類型治療目的的已上市的藥物），新藥是否有更好的治療效果。
除此之外，三期臨床實驗還應關註 老年人 及 兒童用藥 （若該藥適用）。壹般從安全性考慮，老年人與兒童相比，對藥物耐受更低。壹般兒童參加的臨床試驗，在Ⅲ期臨床試驗後進行。
壹般來說三期臨床可能持續數年時間。
在完成全部三期臨床實驗後，並分析所有數據，證實藥物的有效性與安全性後，則可以向藥監部門遞交新藥申請。壹般新藥申請程序比較復雜，且相關文件過多，處理時間也比較長。參考FDA，規定新藥申請應在6月內審批完成。
在獲得藥監部門批準新藥申請文件後，藥物即可正式上市，供醫生與病人選擇。但新藥持有者需持續向藥監部門遞交藥物副作用及質量管理相關資料。某些藥物還會要求做 IV期臨床試驗，以觀測長期副作用。
四期臨床又稱為，藥物上市後監測研究。藥物在大規模人群使用後，還需對其療效與不良反應進行評估，藥監部門要求根據這壹結果來修訂藥品使用說明書，包括藥物配伍使用，藥物使用禁忌。如果上市後發現有之前未被發現的不良反應，藥品還會被藥監部門要求加註警告，嚴重者甚至被要求下架。