近日，壹則自媒體發布的?求藥?消息引起多方關註。文章稱，今年剛滿1歲的湖南嬰兒由於患上了罕見病?脊髓性肌萎縮（SMA）?，急需特效藥物，但要支付?70萬元壹支?的醫藥費，而該藥物在澳大利亞的價格是?41美元?。
但據公開報道，符合該病癥的藥物?諾西那生鈉註射液?壹劑的標價為12.5萬美元。該藥物在第壹年需要註射五到六劑，
昂貴的罕見病藥物該如何提高可及性？怎樣的支付模式更能被接受呢？
壹劑諾西那生鈉註射液的標價為12.5萬美元。該藥物在第壹年需要註射五到六劑，將花費625000美元至750000美元，此後每年還必須註射三劑，花費約為375000美元。患者可能終身都需要註射諾西那生鈉。
而國內的價格遠遠少於上述定價。?在國內，針對SMA患者的治療有?PAP患者援助項目?。該援助項目下，患者需要在先期2個月內註射諾西那生鈉註射液4次負荷劑量，采用買1針贈3針的形式；之後每4個月要註射1次，采用買1針贈1針的形式。
罕見病地方保障有七大模式，?包括專項基金、大病談判、財政出資、政策型商業保險、醫療救助、醫保零星增補和自主申報。?
罕見病用藥必須盡快納入醫保。患者的個人權利和其他公民是平等的，而國家的醫療保障應盡可能地承擔患者的治療費用。?
為了增加罕見病藥物對患者的可及性，各地政府多與藥企通過談判降低藥價。
在費用保障上，浙江省醫保局規定，罕見病患者在指定治療醫院就診時，支付個人自付部分，其他費用由醫保經辦機構與指定治療醫院直接結算。罕見病藥品不計入指定治療醫院醫保總額預算管理和藥占比考核範圍。