新藥是指化學結構、藥品組分或藥理作用不同於現有藥品的藥物。我國《藥品管理法》中規定：新藥是指我國未生產過的藥品；已生產過的藥品改變劑型、改變給藥途徑、增加新的適應證或制成新的復方制劑，亦屬新藥範圍。
新藥的研究與開發是壹項科技含量高、投資多、周期長、風險大、效益高的系統工程。也是非常嚴格而復雜的過程，且各藥不盡相同，因而藥理學研究是必不可少的關鍵步驟。不斷發現和提供安全、高效、適應疾病譜及質量可控的新藥，對於保護人民健康，發展國民經濟具有重要的意義。
新藥從發現到生產直至臨床應用，壹般要經歷創新階段和和開發階段。在創新階段要制定合成或分離提純產物的有效成分，並在病理模型上進行篩選，從而發現有開發價值的化合物，即先導化合物。再研究先導化合物的構效關系，按國家關於新藥審批辦法的有關規定進行工藝學研究、制劑研究、質量控制、藥效學評價、安全性評價、臨床藥理研究等。
新藥可通過實踐經驗或理論指導下合成、篩選而發現。新藥的研究過程大致可分為臨床前研究、臨床研究和上市後藥物監測（post-marketing surveillance）。臨床前研究主要是藥物化學研究和藥理學研究，前者包括藥物制備工藝路線、理化性質及質量控制標準等，後者則是以符合《實驗動物管理條例》的實驗動物為研究對象，進行藥效學、藥動學及毒理學研究。臨床研究分為四期：
Ⅰ期臨床試驗是在20至30例正常成年誌願者身上進行的初步藥理學及人體安全性試驗，是新藥人體試驗的起始階段，為後續研究提供科學依據。
Ⅱ期臨床試驗為隨機雙盲對照試驗，觀察病例不少於100例，主要是對新藥的有效性、安全性做出初步評價，並推薦臨床給藥劑量。
Ⅲ期臨床試驗是在新藥批準上市前、試生產期間，擴大的多中心臨床試驗，觀察例數不少於300例，對新藥的有效性和安全性進行社會考察；新藥通過臨床試驗後，方能被批準生產、上市。
Ⅳ期臨床試驗是在藥品上市後，在社會人群較大範圍內繼續進行的新藥安全性和有效性評價，是在長期廣泛使用的條件下考察療效和不良反應，也稱為售後調研。該期對最終確定新藥的臨床價值有重要意義。
目前研發領域又提出0期臨床試驗的概念。0期臨床試驗是壹種限於傳統的Ⅰ期臨床試驗開展的研究，旨在評價受試藥物的藥效動力學和藥代動力學特征。特點是：小劑量、短周期、少量受試者、不以藥物療效評價為目的，其目的是對作用於靶點指標和（或）生物標記物的抗腫瘤候選藥物的藥效學和藥動學進行評價。