1.鹽酸多柔比星脂質體在國外市場的臨床文獻最初的臨床研究項目包括兩項非對照開放式小樣本試驗。這些研究包括類似的患者群體（基本上無壹例外都是白種男性、同性戀者、平均年齡 38 歲、艾滋病晚期、擴展性卡波西肉瘤、CD4 細胞計數低，臨床試驗組中的大多數艾滋病患者都是低風險患者）。參加試驗的患者在艾滋病相關卡波西肉瘤患者中具有代表性。第壹項研究有 247 名患者參加，是壹項使用鹽酸多柔比星脂質體的無對照開放式多中心試驗。患者接受的平均劑量為 20 毫克/平方米***，治療周期為 2015 個，治療間隔為 2 周。臨床終點包括治療反應和生活質量。研究結果如下：在進行的長期隨訪中，只有部分患者接受了所列的推薦給藥方案，對不同給藥方案的療效反應進行了統計分析，差異不顯著。迄今為止，平均緩解時間為 117 天，與疼痛相關的生活質量數據也有所改善。137 名艾滋病相關卡波西肉瘤患者參加了第二項研究，這是壹項無對照開放試驗。鹽酸多柔比星脂質體的中位劑量為20毫克/米[sup]2[/sup]，3周重復壹次，***共治療793個周期，中位累積劑量為110毫克/米[sup]2[/sup]，療效如下。就療效和減輕所有患者（包括之前接受過化療的患者）的疼痛而言，這項研究的結果令人鼓舞，中位緩解持續時間為 92 天。研究結束時，***有37名患者死亡，存活時間的延長並不明顯。根據白細胞減少癥、全身性疾病（包括機會性感染）和 CD4 細胞計數對兩個研究組進行調整分析後發現，原有粒細胞減少癥（ANC <200 cells/mm[sup]3[/sup]）患者的總體反應率（69.3%）與粒細胞基礎水平高的患者（76.6%）相同。同樣，全身性疾病基礎水平高的高危患者（79%）與低危患者（68%）的治療應答率相似。CD4計數與CD4計數<50cells/mm[sup]3[/sup]和CD4>50cells/mm[sup]3[/sup]的患者應答率相似有關。不過，CD4細胞數<50cells/mm[sup]3[/sup]的患者中只有1%完全緩解，而CD4細胞數最高的患者中則有10%完全緩解。為了充分證明鹽酸多柔比星脂質體的療效，壹項前瞻性隨機、平行對照、多中心研究對鹽酸多柔比星脂質體（20 mg/m[sup]2[/sup]）與 ABV [多柔比星（20 mg/m[sup]2[/sup]）、在脂質體組和 ABV 組中，鹽酸多柔比星每 2 周給藥壹次，最多給藥 6 次。該研究包括 258 名中度至重度卡波西肉瘤患者（患者統計數據：98%為男性，75%為白種人）：98%為男性，75%為白種人，平均年齡38歲，90%以上為同性戀），接受鹽酸多柔比星脂質體和ABV治療的患者人數分別為133人和125人，與之前的研究壹樣，大部分患者成為預後不良人群。主要療效終點指標基於治療反應率（5 項標準：完全緩解 .臨床完全緩解、部分緩解、穩定和疾病進展），而臨床獲益則基於對患者的癌痛、腫瘤相關的全身體征和癥狀、身體狀況評分（KPS）以及兩項生活質量評分（Q0L）的評估。其中壹個評估 Q0L 的問卷是專門針對艾滋病相關卡波西肉瘤的，而另壹個評估則是基於從醫療結果研究中獲得的方法，其中使用了醫療結果研究中與艾滋病相關的卡波西肉瘤問卷。"其他評估采用的方法來自 "醫療結果研究"，該研究利用了 "藥物療效研究 "中與艾滋病相關的項目，並通過比較無癥狀的艾滋病病毒感染者和艾滋病相關綜合征患者進行了驗證。治療終點的完全/部分應答率顯示，鹽酸多柔比星脂質體組的應答率為46%，ABV組為26%，差異具有統計學意義。兩組的緩解持續時間相似（鹽酸多柔比星脂質體組和 ABV 組的平均緩解持續時間分別為 92.5 天和 84.8 天，中位緩解持續時間分別為 90 天和 92 天）。與基線值相比，兩組患者除腫瘤大小外的病變特征（如厚度、結節、水腫、顏色和疼痛）均有所改善。死亡不是研究終點之壹，但鹽酸多柔比星脂質體的中位生存期為160天，ABV的中位生存期為153天。在 Q0L 反應方面，鹽酸多柔比星脂質體組在總體健康、疼痛、社會功能、體力水平和健康隱患等九個方面存在五項統計學顯著差異。在針對卡波西肉瘤相關問題的問卷調查中，鹽酸多柔比星脂質體組在肺功能障礙/疼痛、頭部/肢體活動受限、運動受限和睡眠障礙等九個方面中的四個方面存在統計學意義上的顯著差異。總之，這項研究表明，鹽酸多柔比星脂質體與 ABV 方案具有相同的療效，並且在某些方面（如疾病癥狀和外觀改善）優於 ABV 組。雖然 ABV 組中沒有壹種藥物被批準用於治療 AIDS-KS，但這壹選擇更為合理，因為它是目前公認的治療晚期 AIDS-KS 的有效聯合方案。陽性對照研究（30-11）設計為鹽酸多柔比星脂質體組與 BV 組（博來黴素與長春新堿）的隨機比較試驗。鹽酸多柔比星脂質體對受試者的療效是通過與既有治療方法的比較來確定的，並評估了該藥物對中重度卡波西肉瘤患者的安全性和耐受性。241名中度至重度卡波西肉瘤患者參加了****，其中218人可接受療效評估。鹽酸多柔比星脂質體和BV（15 mg/m[sup]2[/sup]博萊黴素和1.4 mg/m2長春新堿）均為靜脈給藥，鹽酸多柔比星脂質體每三周給藥壹次，劑量為20 mg/m[sup]2[/sup]，BV組的治療周期為三周。患者接受鹽酸多柔比星脂質體治療的平均周期數為4.8周，BV組為3.7周。療效的主要終點指標設定為對治療的反應：完全緩解、完全臨床緩解、部分緩解、穩定和疾病進展。次要終點包括對患者癌痛的測量、與全身性損傷相關的癥狀和體征的描述、體力狀況（KPS）和兩份生活質量（Q0L）問卷。其中壹份評估 Q0L 的問卷專門針對與艾滋病相關的卡波西肉瘤。治療終點的結果如下：在兩種治療方法中，沒有患者的病情得到完全緩解。在治療終點指標中，臨床完全緩解/部分緩解的差異顯著（P < 0.001）（鹽酸多柔比星脂質體組和 BV 組的應答率分別為 38.8% 和 14.2%），表明鹽酸多柔比星脂質體組的療效優於 BV 組。除腫瘤大小外，其他病變特征（如厚度、結節、水腫、顏色和疼痛）的結果顯示，鹽酸多柔比星脂質體治療組比基礎值有顯著改善（P < 0.006）。就卡波西肉瘤的皮膚和胃腸道病變而言，鹽酸多柔比星脂質體組與 BV 組在基礎值變化和身體狀況變化方面的差異不顯著。Q0L 中的認知功能和穿衣困難兩項與基礎值相比差異顯著，鹽酸多柔比星脂質體組優於 BV 組。這些研究結果表明，鹽酸多柔比星脂質體可有效治療 CD4 細胞計數低（CD4 淋巴細胞/mm[sup]3[/sup]<200）、廣泛皮膚粘膜內臟疾病和艾滋病相關卡波西肉瘤患者。與 BV.2 相比，鹽酸多柔比星脂質體具有更好的依從性和更高的治療反應率。在卡波西氏肉瘤人群中，與市場上銷售的同類產品相比，該產品多次給藥的臨床療效和安全性尚未在中國進行測試。不建議在治療過程中用同類產品替代本品。
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