作為壹名內分泌科醫生,每年都有很多家長帶著孩子前來就診,咨詢生長發育方面的問題。幫助孩子健康成長是我的職責。每次孩子們回到診所,都會自豪地告訴我他們長高了多少厘米,我想這就是這份工作帶給我的最大快樂。
但我也經常遇到這樣的情況:孩子被診斷為生長激素缺乏癥,建議使用生長激素進行治療。有些家長第壹次接觸生長激素,對這種相對陌生的藥物是否真的能幫助孩子長高提出質疑。曾有壹位家長拒絕治療,選擇回家觀察,但孩子的生長速度壹直落後,當家長忍不住再次帶孩子來復診時,發現孩子的骨骺已經閉合,沒辦法再治療了。那位家長後悔的表情,我至今記憶猶新。
2012年,我的辦公室來了壹個小女孩,她的媽媽叫她 "小豆子"。小豆子當時5歲7個月,身高只有93.8厘米,不知情的陌生人可能會以為她是兩三歲的孩子。
小豆子的媽媽說,在小豆子三歲左右的時候,她就發現小豆子明顯是同齡孩子中最矮的。但因為孩子年齡還小,也沒太在意,想著孩子可能是缺乏營養,就變著法子讓孩子多吃多喝,還嘗試了周圍人推薦的壹些偏方。可兩年下來,並沒有什麽起色,眼看著小豆豆與同齡孩子的身高差距越來越大,趕緊帶孩子去看醫生。
我們安排兒子做了壹系列檢查,確診為典型的生長激素缺乏癥(GHD)。小豆子的媽媽聽到生長激素缺乏癥時,略顯慌張,她說小豆子只是看起來矮了壹些,其他似乎沒有什麽異常。
這是很多家長的第壹反應。為了解答這個困惑,我們先來了解壹下生長激素。
1) 什麽是生長激素?
生長激素是人體垂體前葉分泌的壹種蛋白質,具有多種生理功能。它的主要功能是促進骨骼生長、蛋白質合成和脂肪降解。
生長激素壹方面直接促進骨骼軟骨細胞的增殖,另壹方面通過刺激肝臟產生IGF-1來發揮促進生長的作用。
2)生長激素缺乏癥
生長激素缺乏癥是由於垂體前葉部分或全部缺乏生長激素的合成和分泌,或由於生長激素的結構異常和受體缺陷而引起的生長發育障礙。
前面我們說到的小豆豆,我們給她做藥物刺激試驗時,發現她的GH峰值<5ng/ml,屬於生長激素完全缺乏。
可能很多家長都會有和小豆子媽媽壹樣的困惑,覺得孩子只是個子矮了點,其他都正常。生長激素缺乏癥的孩子通常出生時身長和體重都正常,出生5個月後生長速度減慢,1-2歲時生長速度減慢的影響開始顯現。生長遲緩的程度會隨著年齡的增長而增加,身高會低於同年齡、同性別正常健康兒童生長曲線的第 3 百分位數。
生長激素缺乏癥的兒童智力發育正常,但往往伴有外在面容特征,如面容稚嫩,總像壹個沒有長大的孩子;牙齒萌出延遲,排列不整齊;骨齡發育往往落後。大多數患者青春期發育延遲,部分患者會出現代謝紊亂、神經精神功能障礙等癥狀。從理論上講,生長激素缺乏癥是壹種伴隨終生的疾病。
我們給生長激素缺乏癥患兒開的生長激素,嚴格來說叫重組人生長激素,它是利用基因重組技術研制而成的,在結構上和化學上與人體自身分泌的生長激素完全相同,是美國食品藥品管理局批準的第壹個生長激素治療生長激素缺乏癥的適應癥。它已在臨床上應用了幾十年,是國內外公認的解決矮小問題的有效藥物。
用生長激素治療GHD患者,就好比壹畝農田缺少肥料,施肥後秧苗生長旺盛,效果往往非常明顯。
3)生長激素的劑型
目前市場上的生長激素主要有三種劑型,即粉劑、短效水劑和長效水劑。這三種劑型各有特點和優勢。
從價格上看,粉劑<短效水劑<長效水劑。
我國最早上市的生長激素粉劑,從1998年開始臨床應用至今已有20多年的歷史,30多萬人的治療實踐證明,它具有很好的療效和安全性。粉劑在註射前需要溶解,相對來說步驟較多。
水劑的結構更天然,質量更高。有些生長激素的水劑型可以用電子筆註射,這樣可以減少孩子對註射的恐懼,把疼痛感降到最低。
長效水劑是生長激素研發的壹個突破,每周只需註射壹次,這給我們的臨床帶來了新的治療方案,也給家長和患兒提供了新的選擇。
經過多次講座,小豆子的媽媽對生長激素的安全性和有效性有了充分的認識。考慮到孩子與同齡人的身高差距已經比較大,家裏又沒有醫學背景,對粉劑註射的繁瑣操作缺乏信心,小豆子媽媽欣然選擇了水劑。
4)打生長激素能長多高?
3個月的隨訪中,小豆子媽媽很高興地告訴我,她忍不住每天給孩子量身高,發現孩子確實在紮紮實實地長,3個月長了整整3cm,以前壹年也只能長4cm。她忍不住問我,那孩子打了壹年的生長激素,到底能長多高?
這也是我經常遇到的問題之壹。
有的家長認為,孩子壹旦打了生長激素,身高就會像火箭壹樣飆升。半年追上黃曉明,壹年超過陳偉霆......,在這裏要負責任地告訴廣大家長,這是不可能的。
從科學的角度講,孩子身高的增長,是壹個勻速、緩慢的過程。GHD患者打了生長激素後,雖然會有壹個立竿見影的增長,但身高的追趕卻不是壹朝壹夕的事。
這個追趕的過程就像壹場賽跑,妳的孩子比正常孩子落後壹段距離,要實現追趕就必須比正常孩子跑得更快。生長激素就像助跑器,壹旦使用,每年的生長速度就會超過正常孩子。身高越落後,追趕的時間就越長。
生長激素的效果會在6-12個月的治療期間顯現出來,在治療期間,妳需要每三個月回醫院壹次,以評估效果並相應調整治療方案。
生長激素的治療效果取決於治療當年的生長速度。壹般來說,孩子打了生長激素後,這壹年的生長速度比治療前多3-5厘米就算有效。使用生長激素壹年能長多少厘米,每個孩子的情況都不壹樣。
5)何時停用生長激素
有的家長在服用生長激素半年多後,看到孩子的身高追趕得很快,就擅自停藥。結果,身高增長速度又跌回了服藥前的水平,總體上沒有實現很好的追趕,嚴重影響了治療效果。這種做法是不可取的。
生長激素的維持時間應該相對較長,矮小癥診治指南要求至少維持壹年。為了改善GHD患兒的終生身高,我們壹般建議繼續用藥,直到患兒的身高達到家長滿意的水平,或者直到骨骺閉合,患兒無法再長高。
這個孩子已經接受了7年的治療,身高從治療前的93.8厘米長到了158.6厘米,全家人都非常滿意,作為醫生,我也覺得這是壹個非常好的治療結果。
長期的臨床實踐證明,生長激素是治療身材矮小非常安全有效的治療藥物,而且越早開始治療,療效越好。如果孩子的骨骺已經閉合,就不能再使用生長激素幫助孩子長高了。
我們的家長朋友,如果對生長激素這種藥物不熟悉,壹定要記得多方面去了解學習,不要壹味地拒絕治療,會讓孩子錯過寶貴的長高機會。