運動神經元病作為壹種神經系統慢性致死性變性疾病，目前尚無將其治愈的方法。但自從發現運動神經元病的壹百多年來，人們就壹直與它作鬥爭，嘗試了近百種藥物治療。隨著神經科學的發展，對運動神經元病的病因和病理生理學的深入認識，人們對這個難治性疾病的挑戰中取得了壹系列令人矚目的成績。當前的主要治療包括病因治療，對癥治療和多種非藥物的支持治療。現階段治療研究的發展方向包括神經保護劑、抗興奮毒性藥物、神經營養因子、抗氧化和自由基清除劑、幹細胞和基因治療等方面。
病因治療中非常重要的壹個治療方向是抗興奮毒性。在這個領域已經研究出第壹個經FDA批準用於治療運動神經元病的藥物——力如太（利魯唑片）。力如太主要藥理機制是拮抗中樞神經系統的興奮性氨基酸——谷氨酸，抑制谷氨酸能神經傳導，具體機理涉及數個突觸前和突觸後環節。1994年和1996年分別進行的兩個大規模隨機雙盲安慰劑對照的臨床研究均證實了力如太雖不能治愈運動神經元病和改善其癥狀，但能夠明確的延長患者的生存時間和推遲氣管切開的時間。在美國約有壹半的運動神經元病患者在使用力如太，劑量為每日100毫克。
上個世紀八十年代有學者認為運動神經元病存在神經營養因子水平偏低或利用障礙。內源性神經營養因子缺乏會導致運動神經元的功能降低和雕亡。睫狀細胞神經營養因子早期臨床試驗發現其有壹定療效，但隨後更大規模的研究未能證實它的作用，主要原因是其血漿半衰期不足三分鐘，難以通過血腦屏障，系統給藥不能發揮作用。目前尚未被批準用於臨床應用。腦衍生神經生長因子最初研究沒有顯示能夠減慢運動神經元病的進程，但這可能也與藥物不能通過血腦屏障有關。有試驗正試圖克服這壹障礙，包括使用壹種培植的合成腦衍生神經生長因子的噴射體，它能夠直接作用於腦脊髓系統。這壹作用途徑可以使合成腦衍生神經生長因子直接進入最需要的地方，所需藥物總量少，能夠建立藥物的穩定級；噴射體的培植是安全的，而且機體耐受力好。
運動神經元病病理生理學研究中提示氧化應激及自由基損傷的機制參與發病，因此抗氧化和自由基清除劑也是運動神經元病藥物治療中的研究熱點。2004年的壹項隨機安慰劑對照試驗提示了傳統的抗氧化和自由基清除劑維生素E具有延緩疾病進程的作用，每日劑量在100毫克以上。N－乙酰半胱氨酸，單胺氧化酶B抑制劑，依達拉奉等抗氧化和自由基清除劑治療運動神經元病的臨床研究正在進行中。
綜結合目前國內可應用情況，治療漸凍人癥藥物有三類：利魯唑片類，神經營養劑類，中成藥類。其中利魯唑片類有三種，分別是安萬特公司的力如太，江蘇恩華的利魯唑，海南萬特制藥的萬全力太。神經營養劑類又分神經生長因子（NGF）和神經節苷脂（GM），神經生長因子類的產品有恩經復，蘇肽生，金路捷；神經節苷脂有申捷，施捷因，重塑傑，博司捷等。中成藥類目前主要是珍寶丸系列，珍寶丸，安友珍寶丸，如意珍寶丸。