納入《基本醫療保險藥品目錄》的藥品，應為臨床必需、安全有效、價格合理、使用方便的藥品，並符合下列條件之壹：《中華人民***和國藥典》（現行版）收載的藥品；符合家藥品監督管理部門頒發標準的藥品；國家藥品監督管理部門批準正式進口的藥品。孤兒藥研發成本高、適用人群少，依賴進口，很多沒在中國註冊和上市銷售，所以進不了醫保目錄。醫保基本方針是“廣覆蓋、保基本、多層次、可持續”罕見病與前面兩個無緣。多層次：罕見病可能產生的大額醫療費用可由基本醫保、補充醫保、大病醫保等逐級報銷。可持續：醫療保險基金原則是“以收定支、收支平衡、略有結余”，可預測可控制，才能使醫保基金可持續使用。罕見病絕大多數難診斷、難治療，藥物療效和費用支出都不明確，醫保大多數是市級統籌，難以估算壹個城市內會有多少相關病人，會產生多少費用。難預測、難估算、不可控，加上人群覆蓋面太小，決定了醫保部門不可能投入太多管理成本。孤兒藥（預防、治療、診斷罕見病的藥品）為何不能納入醫保目錄：
前列地爾主要成分是前列腺素E1（PGE1），是壹種很強的擴血管藥物，可抑制血小板凝集，在臨床上廣泛使用改善微循環。目前臨床常用的制劑有註射用前列地爾、前列地爾註射液、註射用前列地爾幹乳劑3種。其中，註射用前列地爾不具靶向性，到達作用點位的有效成分少，用藥劑量大。前列地爾註射液和註射用前列地爾幹乳劑為靶向制劑，由於脂微球的包裹，前列地爾不易失活，且具有易於分布到受損血管部位的靶向特性，大大減少了用藥劑量。兩種靶向制劑的區別在於：註射用前列地爾幹乳劑的穩定性更高，既降低了運輸貯存的溫度要求，又減少了前列地爾向前列腺素A1的轉化，雜質含量低。
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