血友病是壹種X染色體隱性遺傳病。患者多為男性，其中約80%為“缺乏第八凝血因子”的血友病A。第八凝血因子是壹種能使血液凝固的蛋白質。因為缺乏凝血因子，比普通人更容易出血，需要長期預防性治療。患者可能會經歷關節處反復的嚴重出血，最終可能導致關節損傷，也可能導致其他疾病和其他問題，對患者的生理和心理都會產生影響。最常見的是社交活動或者對運動的恐懼和擔心。
雙特異性單克隆抗體藥物可以減少血友病a的出血發作。
臺中榮民總醫院罕見病與血友病中心主任王建德博士解釋說，美國美國食品藥品監督管理局(FDA)最近迅速通過了壹種針對血友病A患者的“雙特異性單克隆抗體”預防藥物，用於預防或減少凝血因子ⅷ抗體陽性的成人和兒童出血發作次數。對於治療血友病的醫生來說是醫學上的壹大進步，對於患者的保健來說是壹個非常好的機會。
王建德主任進壹步解釋說，在治療過程中，壹些甲型血友病患者會產生“第八因子抗體”，這種免疫抗體反應會影響目前可用的治療藥物的有效性，使治療陷入困境。雖然目前有治療藥物在使用，但效果與不產生抗體的患者還是相差甚遠，也會造成很多不便。
臨床試驗:在12歲以上的受試者中，出血次數可減少87%。
在年齡小於12歲的受試者中，87%的患者沒有經歷出血。
新藥為專利抗體工程技術研發的“雙特異性單克隆抗體”。它的主要作用是模擬第八凝血因子的功能，可以橋接血液中的其他凝血因子，以恢復血液中的凝血功能，治療血友病a，臨床試驗表明，與未使用預防性治療的受試者相比，接受新藥預防性治療的受試者可以減少87%的出血次數，從平均每年23.3次出血減少到每年僅2.9次出血；在另壹項針對12歲以下人群的臨床試驗中，87%的受試者在預防性治療下沒有發生出血事件。同時對患者的生活質量進行分析。使用這種新藥後，患者不僅可以改善與血友病相關的癥狀，如疼痛、腫脹和關節痛，還可以改善身體功能，如運動疼痛和行走困難。
預防新療法皮下註射提高患者便利性
王建德主任說，隨著醫學的發展，我們對甲型血友病的新療法有了很多期待，相比以前的治療，註射次數大大減少，從可能壹周幾次的出血治療，減少到壹周1次的預防性註射；另外，過去所有的治療都是靜脈註射，新的預防治療改為皮下註射，大大提高了患者的方便性和依從性。有了更好的預防治療，這些患者可以參加以前擔心或以後不能參加的社交活動和運動。
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